流行病学临床试验ppt课件.pptx

流行病学研究方法的分类;临 床 试 验Clinical Trial;第一节 临床试验的概述;临床试验发展简史;临床试验发展简史;历史的教训1—肺结核的治疗;历史的教训2—反应停与短肢畸形;吸取的教训;动物实验的结果不能直接作用人体，所有新药或新的措施必须在人体测试才能人群中大规模应用 科学设计 严格实施的临床试验方法 去评价临床试验 临床上，对新药或新治疗措施缺乏科学评价，对安全性认识不足，导致严重后果。 ;施加药物或治疗因素;;一、临床试验的概念;Population Concept of A Trial;Natural History of Disease and Trials;二、临床试验的基本特征;伦理学案例;17;18;三、临床试验设计的基本原则;三、临床试验设计的基本原则-随机(Random）;1）疾病自然史：有的疾病自然恢复时，如果不设立不用治疗的对照组，则易认为是某种治疗的结果;2）霍桑效应（Hawthorne effect） 病人在接受治疗时，因受到关照，产生某种心理变化，而改变行为，往往夸大疗效。 3）向均数回归（Regression to the mean）生理波动, 有些指标在初试时在异常水平，在没有治疗或干预的情况下，再次测试恢复到正常水平。 4）安慰剂效应：非特异性的作用。指某些疾病患者由于依赖药物而表现出一种正向的心理效应。心理、信息，良心影响。;三、临床试验设计的基本原则-对照;对照组设立的必要性;三、临床试验设计的基本原则-盲法;三、临床试验设计的基本原则-重复;Ⅰ期试验一般在一个中心（医院）进行，在其他各期为了试验具有代表性，同时也保证试验的进度，一般在多个中心进行，称为多中心临床试验（multi-center clinical trials）;四、临床试验设计的基本类型;平行设计; 交叉设计; 析因设计; 例如 拟比较两种药物对高血压病人的疗效，同时分析两药物有无交互作用。 研究分为四组 ① 一般疗法（A药和B药均不用） ② 一般疗法+A药（用A不用B） ③ 一般疗法+B药（用B不用A） ④ 一般疗法+A药+B药（AB均用） ;五、临床试验的主要用途;六、临床试验的分期;Ⅰ期临床试验;Ⅱ期临床试验;Ⅲ期临床试验;Ⅳ期临床试验;39;40;41;42;小结;第二节 临床试验的设计和???施;临床试验方案设计; 试验题目 试验目的，试验背景，临床前研究中有临床意义的发现和与该试验有关的临床试验结果、已知对人体的可能危险与受益及试验药物存在人种差异的可能 申办者的名称和地址，进行试验的场所，研究者的姓名、资格和地址 试验设计的类型，随机化分组方法及设盲的水平 受试者的入选标准，排除标准和剔除标准，选择受试者的步骤，受试者分组的方法 根据统计学原理，计算要达到试验预期目的的所需的病例数 试验用药品的剂型、剂量、给药途径、给药方法、给药次数、疗程和有关并用药的规定，以及对包装和标签的说明 拟进行临床和实验室检查的项目、测定的次数和药代动力学分析等;试验用药品的登记与使用记录、递送、分发方式及储藏条件 临床观察、随访和保证受试者依从性的措施 中止临床试验的标准，结束临床试验的规定 疗效评定标准，包括确定主要疗效评定指标和次要疗效评定指标，评定疗效的标准，评定的方法、观察时间、记录与分析 受试者的编码、随机数字表及病例报告表的保存手续 不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法，处理措施，随访的方式、时间和转归 试验用药品编码的建立和保存，揭盲方法和紧急情况下破盲的规定 统计分析计划，统计分析数据集的定义和选择 数据管理和数据可溯源性的规定 临床试验的治疗控制与质量保证; 试验相关的论理学 临床试验预期的进度和完成日期 试验结束后的随访和医疗措施 各方承担的职责及其他有关规定 参考文献; 设计步骤 明确研究目的 确定研究和设计类型 选择研究对象 确定干预措施 确定样本量 随机化分组 ; 确定对照的方式;（一）研究目的;试验应能回答当初提出的问题，应能鉴别出处理因素（受试药物）的净效应 如果问题是：某种中药能否治疗维生素A缺乏症 试验组：中药+猪肝 设立空白对照 不能回答所提出的问题 应设计为： 试验组——中药 对照组——空白或安慰剂;如果问题是：‘中药+猪肝’是否比单用猪肝更好？ 试验组：中药+猪肝 对照组：猪肝 如果要同时回答上述两个问题 试验