EMA--人用抗肿瘤药评价指南.pdf

2012 年12 月13 日 EMA/CHMP/205/95/第4 版 肿瘤学工作组 人用抗肿瘤药评价指南 肿瘤学工作组批准的草案 2011 年9 月 人用药品委员会采纳，发布以征询意见 2011 年12 月15 日 征询意见结束 （评论的最后期限） 2012 年5 月31 日 在SAG-肿瘤组讨论 2012 年11 月5 日 肿瘤学工作组批准 2012 年11 月28 日 人用药品委员会采纳 2012 年12 月13 日 生效日期 2013 年7 月1 日 该指导原则替代指导原则/NfG 参考内容。 关键词 癌症、恶性肿瘤、生物标记物、靶向药物、药物基因组学 7 Westferry Circus ● Canary Wharf ● London E14 4HB ● United Kindom 电话：+44(0)20 7418 8400 传真：+44(0)20 7418 8416 电子邮箱：info@ema.europa.eu 网址：www.ema.europa.eu 欧盟机构 ©2013 年欧洲药物管理局版权所有。允许复制本文件，但必须声明本文件的来源。 人用抗肿瘤药评价指南 目录 1. 简介4 2. 范围5 3. 法律基础和相关指导原则5 4. 药代动力学6 5. 生物标记物7 6. 探索性研究8 6.1. 细胞毒类化合物8 6.1.1. I期，单剂量和方案确定试验8 6.1.2. II期、单药治疗的探索性研究 10 6.2. 非细胞毒类化合物 11 6.2.1. I期、单药剂量和疗程确定试验 11 6.2.2. II期，单药治疗的探索性研究 12 6.3. 免疫调节化合物和单克隆抗体(MoAb) 14 6.3.1. 单克隆抗体 14 6.3.2. 包括肿瘤疫苗的免疫调节化合物 15 6.4. 联合治疗研究 16 6.4.1. 联合传统的细胞毒类化合物 16 6.4.2. 涉及非细胞毒类药物的联合用药 17 7. III期、确证性试验 18 7.1. 设计 19 7.1.1. 患者人群 19 7.1.2. 参照疗法20 7.1.3. 交叉21 7.1.4. 随机化和盲法21 7.1.5. 终点21 7.2. 根治目的的治疗23 7.2.1. 预期降低的毒性或类似的毒性23 7.2.2. 预期增加的毒性24 7.2.3. 预期毒性的大量增加24 7.3. 为实现长期疾病控制而实施的治疗24 7.3.1. 预期减少的毒性或类似毒性24 7.3.2. 预期增加的毒性24 第 2 页 共 34 页 7.3.3. 预期毒性的大量增加25