全球首创帕金森病均匀给药技术.pdf

全球⾸创帕⾦森病均匀给药技术 背景 竞争优势 帕⾦森病PD是⼀种常⻅的神经系统疾病，⽼年⼈多⻅， • ⾼有效性 平均发病年龄为60岁左右。我国65岁以上⼈群PD的患病 • ⾎液中LD的平均浓度波动降低40%； 率⼤约是1.7%，超过200万名患者。 • 每天药物失效状态既Off状态时间平均减少43%； • 运动功能评分显著改善； 药物治疗是帕⾦森病最主要的 • 没有耐受性问题 治疗⼿段，其中左旋多巴 • 对说话、吞咽、饮⽔均不产⽣影响； （LD）制剂⼀直是最有效的药 • 在吃饭和刷⽛时可轻松取下并放回； 物。所有的帕⾦森患者最终都 • ⼀天2个药剂包，可由患者、亲⼈⾃⾏更换； 需要服⽤LD药物。过量服⽤可 • 团队 导致运动障碍（机械式抽 • 团队创业经验丰富，迄今融资总额超过2.2亿美元，并 搐），低⾎压，幻觉。服⽤量 有15亿美元的退出经验； 过少可导致⼀段时间的药物失 • 其发明研发的3个产品系列销量超过10亿； 效（OFF状态）。随着疾病的 • 成功商业化运作7个系列产品获得PDA认证； 恶化，药物配量的治疗窗⼝期 • 产品开发部副总裁主导过⼝内医疗器械产品开发⼯作； 将越来越窄。 • 公司已经申请完善的专利保护 市场分析 技术特点 从市场同⾏业竞争对⼿的产品、销售、价格、估值来看， 本⽂介绍的美帕⼝腔给药技术是⼀种⾰命性的、⾮侵⼊性 该公司市场前景⾮常看好。当前最有效的疗法为Duopa即 的⽆痛疗法。它通过⼀个微型的给药装置，均衡、微量、 多巴疗法，该疗法通过经腹⻝管持续的注射LD药物到体 持续地在患者⼝内释放药物。 内⼗⼆指肠，药物储存、推进装置为100mL的容器泵装 置，须随身佩戴。尽管该疗法引发很多不良事件，且不⽅ 该装置药剂包内注⼊了⽬前最有疗效的配⽅LD/CD，既 便、昂贵。该产品2015年1⽉刚获得FDA ，2015年销售 ⼀种药物组合（⽤于⼏乎所有的PD患者），以⼀个恒定 就达2.31亿美元，单名患者费⽤为75,000 美元/年。⽽美 的、可控的速率供给患者。这使得患者⾎液中的LD浓度 帕新型⼝内给药产品的费⽤将仅在10,000—20,000美元/年。 保持在⼀个恒定的⽔平。 鉴于LD/CD药⽚已经是帕⾦森 2020年，单在美国预计将有100万帕⾦森患者，美国潜在 疾病最为成熟且常⽤的药物，公司预计药品/设备的结合 市场份额就有近20亿美元。欧洲市场份额预计还要⼤于 美国市场。 可以顺利地获得美国FDA的许可， 并已经决定采⽤ 505(b)(2)法规，快速