人类疾病基因治疗.pptxVIP

现代生物技术与人类 人类疾病基因治疗 ; 一：基因治疗的回顾与现状; 基因治疗概念：向靶细胞或组织引入外院性DNA或RNA片段，纠正或补偿基因缺陷，关闭或抑制异常表达基因以达到治疗目的。;例： 1973年第一例人体实验 1978年第二例基因治疗实验 基因治疗动物实验广泛开展 Dr Anderson（1980）首先阐明基因治疗前景和发展方向 Rosenberg（1990）利用逆转录病毒将基因导??肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），并将TIF输回体内，TIF集中在肿瘤部位，表达neoR。;;二：基因治疗的方法与应用;;;1：体外原位治疗 ;影响因素：转基因技术是否成熟、转入基因表达 基因寻靶技术：基因定点整合技术 应用举例：SCID基因治疗 转基因肝细胞治疗LDLR 基因突变 血管平滑肌细胞;2：体内基因治疗——将基因转入特定组织 载体：腺病毒、庖疹病毒 逆转录病毒等 示例：肌肉萎缩症、囊性纤维化;方法：引入反义基因序列 存在问题：安全性、专一性、稳定性 反义药物转移方法：直接注射法、 载体导入法、受体介导法 应用举例：;4：通过核酶基因治疗;三：基因治疗应用实例; ;2：AIDS 基因治疗 HIV;;;; 四：基因治疗的发展前景;1：基因治疗存在的技术问题 1? 多基因调控复杂，技术难度大有赖与基因组计划进展 2? 病毒载体问题： ;2：基因治疗引起的 伦理学与社会问题 ????????????? 后果无法预料 ??????????延长人类寿命，谋求不正当利益，引入生殖细胞决 定权问题等;; 五：人类基因组计划简介 ;一)：任务与完成进度： ;极终目标 ——阐明全部基因位置、功能、结构、表达调控机制及与致病有关的变异。 ; 二):对医学的影响： ;;;;;;;;;;例： 1973年第一例人体实验 1978年第二例基因治疗实验 基因治疗动物实验广泛开展 Dr Anderson（1980）首先阐明基因治疗前景和发展方向 Rosenberg（1990）利用逆转录病毒将基因导入肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），并将TIF输回体内，TIF集中在肿瘤部位，表达neoR。;1：体外原位治疗 ; ;; 四：基因治疗的发展前景;