绪论实验设计.ppt

科研设计 Study Design ;是否随机？保证A、B两组患者治疗前的各种特征相同。; 某研究者探讨银屑病与血型的关系，对64例银屑病患者进行血型分析，其中O型血30例、A型血17例，B型血17例，AB型血0例。研究者根据数据大小认为银屑病的发病与血型有明显的关系。; 辨析： 研究缺乏必要的对照组，无统计学结论的证实。 修改： 研究者应设立一个正常对照组，调查正常人群的血型分布情况，然后通过对正常对照组与银屑病患者的血型分布的统计学比较，来得出结论。;第一章 绪论;一、医学研究分类;（一）实验性研究; 1. 动物实验(animal experiment) 以动物或动物、人的生物材料为研究对象 2. 临床试验(clinical trial) 以人为研究对象 3. 社区干预试验(community intervention study) 以人群为研究对象;动物实验的作用;临床试验;社区干预试验; 如：调查上海市2011年40岁以上居民冠心病的患病率。 只能客观地观察研究对象，不施加任何干预措施，又称为调查（survey） 不能对研究对象随机分组 影响研究指标的因素无法控制(饮食、遗传);表1 实验设计与调查设计比较;医学科研工作的基本步骤;科研设计;第二章 实验设计的基础知识;第一节 实验设计的基本要素;饲料;1. 处理因素(treatment factor);非处理因素;评价元参钩藤汤治疗高血压的效果：80名患者连服15天，血压值平均下降21mmHg。;处理因素的水平;确定处理因素时应注意的问题;2. 受试对象(study subject);受试对象的基本条件;评价某药物治疗感冒有效性和安全性的Ⅱ期临床试验;3. 实验效应(experimental effect);指标： 1. 客观指标（如实验室的生理、生化指标；易于标准化、量化；死亡、生存） 2. 主观指标：病人感觉、医生的定性判断 特异度高的指标不易受非处理因素干扰；灵敏性高的指标能将处理因素效应更好地显示出来 例如：评价某药治疗缺铁性贫血的效果（选用血清铁蛋白）;第二节 实验设计的原则;一、对照原则;常用的对照形式：;空白对照(black control);安慰剂对照(placebo control);实验对照(experimental control);标准对照(standard control);自身对照(self-control);历史对照(history control);二、重复原则;科学的选择样本例数;1.决定样本含量??考虑的因素;2.样本例数估计方法;3.公式法估计样本含量的参数;统计检验效能（power）;4.常见的样本量估计方法;1）样本均数与总体均数比较;2）两组样本均数比较; 例2-3 ;式中的 查表， ;proc power; twosamplemeans groupmeans = 10 | 15 stddev = 6.5 npergroup = . sides = 2 alpha = 0.05 power = 0.90; run; ;3)多个样本均数的比较;例2-4 ;proc power; onewayanova groupmeans = 12 | 14 | 10 stddev = 9 npergroup = . alpha = 0.05 power = 0.80; run;;4) 样本率与总体率的比较;例2-5 ;proc power; onesamplefreq test = z nullproportion = 0.7 proportion = 0.85 ntotal = . method = normal sides = 2 alpha = 0.05 power = 0.90; run;;5）两样本率比较的样本含量;例2-6 ;如;proc power; twosamplefreq groupproportions = 0.8 | 0.7 nullproportiondiff = 0 npergroup = . sides = 2 alpha = 0.05 power = 0.90; run;;6）多个样本率的比较;例2-7 拟评价3种药物治疗某病的效果，经预实验估计3种药物的有效率分别为60%、70%、80%。给定 ， ，则每组至少需要观察多少例病人才能发现三组有效率的差异有统计学意义？;data eg2_7; alpha = 0.05; beta = 0.1; df = 2; pmax = 0.80; pmin = 0.60; ars1 = ar