“重大新药创制”科技重大专项“十二五”计划北京报告会.pptx

“重大新药创制”科技重大专项“十二五”计划北京报告会北京阳光诺和药物研究有限公司 2011-3-3创新药物研发直面挑战胡锦涛总书记在2010年6月7日两院院士大会上讲话，明确指出了要大力发展健康科学技术，构建以创新药物研发和先进医疗设备制造为龙头的规模化医药研发产业链，提高我国生物医药产业水平，提高健康科学和健康服务水平。温家宝总理在2010年的政府工作报告中也明确指出，发展战略性新兴产业，抢占经济科技制高点，决定国家的未来。要大力发展新能源、新材料、节能环保、生物医药、信息网络和高端制造产业。从党中央、国务院的角度，第一次明确地提出了对生物医药产业的要求，生物医药产业面临从未有过的大好机遇，当然，也面临着巨大的挑战。创新药物的研发是保障我国人民健康、维护国家战略安全和社会稳定的迫切需求，也是促进我国医药产业实现跨越发展、建设医药强国的重大战略举措。中国是一个非常重要的医药大国，更是一个非常重要的药品市场。2006年我国是全球第九大药品市场，预计2011年有可能成为全球第三大药品市场。从我们国家前十位疾病死亡原因构成来看，主要是恶性肿瘤、脑血管病和心脏病，城市和农村的差别在逐渐缩小，随着工业的发展、环境的污染以及各方面的原因，城市与农村的死亡原因构成逐渐接近，所以要引起我们高度的重视。2008～2009年我国医药总产值大概是一万多亿人民币，还不能说是一个医药强国。医药产业是当今世界竞争最激烈的高新技术产业之一，欧美日等发达国家医药工业为第四大刨利产业，2008年全球医药工业产值达7730美元，利润率高居榜首；美国辉瑞一家企业销售收入483亿美元，利润81亿美元。2008年全球处方药市场畅销药物15强.do全球处方药市场畅销药物15强.doc年全球处方药市场畅销药物2008年全球处方药市场畅销药物15强.doc152008年全球处方药市场畅销药物15强.doc强2008年全球处方药市场畅销药物15强.doc.doc2008年全球处方药市场畅销药物1 5强中，排名第6、第7的喹硫平和奥氮平这两个药物非常值得关注，均属于治疗精神疾患，要引起我们国内高度的重视，因为现在与精神疾患有关的社会问题发生得非常多。在国际上，药物治疗概念也发生了根本性改变，以BCR-ABL激酶抑制剂Gleevce治疗慢性髓性白血病的成功为代表的一系列成就，确立了肿瘤分子靶向治疗的新时代；亚欧人群非小细胞肺癌患者对Iressa的不同反应及疗效研究，确立了个性化治疗成为未来药物治疗的新趋势；肿瘤基因组学和肿瘤分子标志的发展使个性化治疗成为可能；Herceptin的成功打开了肿瘤抗体治疗的大门；人乳头瘤病毒疫苗在近百个国家被批准用于宫颈癌预防，真正开辟了肿瘤预防的新时代。可以看出，目前无论从国家政策层面还是从国际整体形势来看，创新药物研发都处于前所未有的机遇期。关于心脑血管药物， 我们同样发现，例如CYP2C9及VKORC1，有基因多态性和种族差异， 会明显影响华法林剂量。a一2C及13 1标志物与布新洛尔治疗心衰的疗效有关。最近发现用于抗凝血及冠状综合征的X因子a抑制剂Apixaban、Riva roxban，预防血栓与心梗的ADP受体拮抗剂及抗血小板凝集的B rilinta，都与生物标志物和作用靶点高度相关。但同时，必须清楚地意识到，新药创制还面临着巨大挑战。首先，新药研发需要极高的投入，这同时意味着极高的风险。仅有约1/5000的化合物最终成为新药；动物实验结果不能完全预测临床结果，致使许多临床前研究投入被浪费；Ⅱ期临床试验失败率约为40%；进行Ⅲ期临床研究的各治疗领域的新制剂成功率平均仅为11%；抗肿瘤药最后只有5%能够进入市场。专项技术总师桑国卫院士说：“国际医药跨国公司的巨头，也越来越感到困惑：药物研发投入越来越大，相应的新药上市却越来越困难。因此，关键技术的突破，已成为药物研发过程中起决定作用的一个环节。关键技术让药物研发更加有效、更有预测性、更加快捷。”卫生部科教司司长何维说：“世界各国都在探索提高药物研发效率，降低药物研发成本的新途径、新办法、新措施和新技术。我国要建设成为医药科技强国，必须在新药研制关键技术上取得重大突破，使我国医药企业和研究单位能够和国外医药巨头同等参与国际竞争，进而实现我医药科技和产业的发展与飞跃。”新药创制必须重视的一个问题是成药性评价。不一定所有新的结果都能成为新的药物，而且动物实验结果不能完全预测临床结果， 因此，出现了0期探索性临床试验。美国FDA最近出台了0期临床试验的指导原则。0期临床试验的概况为， 在I期之前进行，对象数有限约为10～12名， 非常有限的暴露， 给药时间不超过7天，低于产生药理学计量的1/100，最大剂量小于等于1 00 u g，没有治疗或诊断意图， 需要递交的临床前资料比传统