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基因编辑技术 CRISPR /pc/detail?url=https%3A%2F%2Fwww .%2Fa6529462261411480077%2Fcheck=fe1 6b95715905474sign=lookuid=b6165a7cbff22a8220745 f270b43701d( 能够帮助细菌用来记录病毒入侵者的 DNACas9 可以识别在 CRISPR 中存储的特殊序列并通过序 列利用纳米粒子等载体将 CRISPR-Cas9 送到患者体内 ) 作者 : 做药的土豆 /pc/detail?url=https%3A%2F%2Fwww .%2Fa6529462261411480077%2Fcheck=fe1 6b95715905474sign=lookuid=b6165a7cbff22a8220745 f270b43701d 短短几年间， CRISPR-Cas9 技术就席卷了整个生物制药界， 带来了比以往任何时候都更加便捷的基因组编辑工具。那么 这个基因编辑工具到底是如何工作的呢？它如何帮助生物 技术研究？当我们开始用它来编辑人类 DNA 时会发生什么？ 研发者之间较量到底又是因为什么？本文将对以上问题做 出解答，并介绍这一技术可能带来的收益和风险。 图片来源于 NPR 新闻网 CRISPR-Cas9 被称为本世纪最大的生物技术发现之一。这 一基因编辑工具革新了实验室的生物技术，能够帮助疾病研 究和加速药物发现。该技术还显著影响了基于微生物的工业 生产和粮食作物开发。但是真正让它一举成名的却是将其应 用于人类基因组的编辑。 2016 年，来自四川大学的中国科 学家首次利用 CRISPR 基因编辑技术， 针对晚期非小细胞肺 癌患者开展了人体临床试验，标志着 CRISPR-Cas9 技术从 此开启了人类基因编辑的新纪元。而在美国和欧洲，相关临 床试验也即将展开。 什么是 CRISPR-Cas9 ？ CRISPR 是“ Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats ”( 规律成簇的间隔短回文重复)的缩写。 这一叫法是 90 年代由西班牙科学家 Francis Mojica 首次提 出的，他首先发现并深入研究了细菌和古生菌 DNA 中一连 串作为原始免疫系统基础的重复序列， 能够帮助细菌用来“记 录”病毒入侵者的 DNA 。Cas9 是一种蛋白质，可以识别在 CRISPR 中存储的特殊序列，并通过序列匹配剪切所有的 DNA 。 虽然 CRISPR-Cas9 在 90 年代就被发现， 但直到 2012 年才 发表了来自加州大学伯克利分校的两位科学家， JenniferDoudna 和 Emmanuelle Charpentier 的相关研究成 果，这篇文章介绍了当 CRISPR-Cas9 这一体系从细菌中取 出，再引入那些组成更复杂动植物的真核细胞时发生了什么。 “当你切断细菌的 DNA 时，你就会杀死它。 但在真核生物中， 当你剪切 DNA 时，你会激活一种修复机制，从而开启了重 写 DNA 的可能”。Mojica 说， “Jennifer和 Emmanuelle 在体 外开展了相关研究，效果很好”。 就在几个月后， 来自 Broad 研究所的张锋和 George Church