基因治疗CDMO企业发展战略规划.docx

精品word word可编辑 . 精品word 2021年基因治疗CDMO企业进展战略规划 2021年7月 目 录 TOC \o 1-5 \h \z \u 一、公司进展战略规划 3 1、技术规划 3 〔1〕基因治疗载体开发技术 3 〔2〕基因治疗载体生产工艺及质控技术 3 2、业务布局 4 二、实施将来进展规划及目标的措施 5 1、持续进行研发投入 5 2、人才培育方案 5  一、公司进展战略规划 公司将来进展战略包括技术规划和业务布局。 1、技术规划 公司将以基因治疗载体的研发、改进、工业化生产技术提升为核心，进一步扩充两大技术集群内涵，强化自主学问产权技术保护体系。 〔1〕基因治疗载体开发技术 基因治疗药物的临床转化及商业化，目前仍受制于基因治疗载体根底技术争辩的缺乏。针对专利限制、病毒活性低、应用疾病领域受限等根底性问题，公司将加强基因治疗载体的根底结构争辩，特殊对于靶向罕见病基因治疗的AAV病毒载体，扩展具备自主学问产权的AAV 文库筛选，觉察高靶向性、高容量病毒载体；同时，公司将开发新型非病毒基因治疗载体，如脂质体、外泌体等，以期拓展基因治疗的临床应用领域。 〔2〕基因治疗载体生产工艺及质控技术 公司将以基因治疗载体药物的大规模GMP 生产为目标，对标国际一流基因治疗CDMO公司，加大在细胞培育工艺、生产工艺放大、新型质控技术方面和原材料国产替代的研发投入。 1〕不断深化无血清悬浮细胞培育技术，并协作具有自主学问产权的稳转细胞株的生产工艺，以显著提升工艺稳定性和生产效率； 2〕进一步开发和优化生产工艺，以现有GMP 生产平台的多年技术积累为纽带，实现更大规模的基因药物GMP 生产，到达国际领先规模； 3〕基于国际标准制定方面的根底，进一步加大与各国监管机构合作，加快质控新技术、新标准的落地应用，推动提升行业质量标准； 4〕关键原材料国产化方面，以细胞培育基、纯化填料和过滤膜为代表，通过与国内供给商深度合作，介入设备工艺、原材料生产工艺的改造，进而在优化GMP 生产工艺的同时，通过提高设备和材料的国产替代率，提升供给链的自主可控程度，降低CDMO效劳本钱。 2、业务布局 公司将进一步优化“院校合作＋基因治疗先导争辩＋基因治疗产业化〞的商业模式，以CRO业务为根底、CDMO业务为引擎，带动商业化CMO业务的进展，提高业务一体化程度和国际化产业整合力量，成为立足国内、辐射全球的基因治疗药物CRO-CDMO-CMO综合效劳平台。 首先，依托现有合作的科研院校、医疗机构和基因治疗新药企业，公司在效劳其生物医学根底争辩和基因治疗先导争辩之外，将乐观推动争辩成果的临床转化，并利用自身的基因治疗载体研制及生产工艺技术优势，推动基因治疗产品的临床转化；其次，通过不断扩建基因治疗GMP 生产基地，满足日益增长的基因治疗载体药物商业化需求；此外，自主研发或筛选假设干基因治疗载体，探究技术授权或技术合作模式，提升基因治疗技术效劳的商业价值。 公司围绕业务布局制定相应的业务策略。CRO业务方面，公司正在并连续将效劳客户由科研院所拓展至医药企业，扩大CRO效劳场景；CDMO业务方面，公司以国内基因治疗市场为起点，基于基因治疗药物中、美、澳IND申报工程阅历，逐步将业务拓展至全球主要的生物制药核心市场。同时，基于基因治疗CDMO效劳的综合优势，公司将来还可能通过实施境内外并购、与国外领先的基因治疗公司通过技术合作等方式，开展更多样化的基因治疗产品的研发、孵化及商业化等技术效劳。 前述进展战略的良好实施，将有助于公司实现“打造一个平台，推动一个行业，让基因治疗造福人类〞的公司愿景。 二、实施将来进展规划及目标的措施 1、持续进行研发投入 将来，公司将在技术和工艺的创新优化方面持续投入，保持技术竞争优势。 2、人才培育方案 公司是研发创新先导的生物科技企业。充分的技术、工艺人才是保障公司创新力量和效劳竞争力的关键因素。公司目前通过内部培育和外部引进方式，为基因治疗CDMO业务线储藏人才。同时，公司拟为将来的大规模GMP 产能的运行储藏充分的工艺团队，同时连续充实研发团队，引进高端优秀技术人才，加强基因治疗载体的先导性争辩、工艺开发和优化水平。此外，公司还通过设置员工持股平台、股票期权等方式建立了长效鼓励制度，进一步强化人才团队。