干细胞临床研究计划任务书-中国临床试验注册中心.pdf

版本号： V1.1 日期： 干细胞临床研究计划任务书 人 RPE 细胞移植作用于视网膜黄斑病变的临床 项 目 名 称 ： 研究 申办者 （单位）： 江苏艾尔康生物医药科技有限公司 项 目 负 责 人 ： 范国平 科 室 ： 上海市东方医院眼科 申 请 日 期 ： 2016 年 9 月 9 日 上海市东方医院 (同济大学附属东方医院 ) 2015 年 11 月制 1 / 45 版本号： V1.1 日期： 填写说明 1. 2003 年 3 月 20 日，国家食品药品监督管理局发布《人体细胞治疗研究和制 剂质量控制技术指导原则》 ，要求每个方案的整个操作过程和最终制品必须制定 并严格执行标准操作程序， 以确保体细胞治疗的安全、 有效。伦理学考虑参见国 家药品监督管理局颁发的 GCP有关规定。 /WS01/CL0237/15709.html 2. 2003 年 8 月 6 日，为保证药物临床试验过程规范，结 果科学可靠 ，国家食品 药品监督管理局 通过并发布 了 《药物临床试验质量管理规范》 ，将其 定为临床试 验全过程的标准规定。 /WS01/CL0053/24473.html 3.2011 年 1 月 17 日，卫生部 发布《药品 生产质量管理规范 （2010 年 修订） 》， 要求 贯彻 质量风险 管理和药品 生产 全过程管理 达到 GMP标准，保证 了体细胞治疗 的质控。 /WS01/CL0053/58500.html 4. 上海市 质量技术监督管理局 2015 年 3 月 21 日发布涉及 人的生物医学研究 伦理 审查 规范 DB 31/T899 —2015 5. 卫生部科教司 技术 处 2015 年 8 月 21 日 发布卫办科教函 [2015]048 号，为 进 一步 规范 干细胞临床试验研究 活动 ，加强干 细胞临床试验研究管理， 促进干 细胞 治疗技术 健康 发展 ，卫生部 、国家食品药品监督管理局 在开展干 细胞临床研究和 应用 规范整 顿过程 中，组织 制定 了 《干细胞临床研究管理 办法 （试行 稿）》和 《干 细胞制剂质量控制和临床 前研究指导原则 （试行 稿） 》 /WS01/CL0053/127243.html /WS01/CL1616/127242.html 2 / 45 版本号： V1.1 日期： 一、项目背景 （治疗技术 简介 、国 内外研究 与应用现状 、 应用领域需 求 与意义） 1.1. RPE细胞移植治疗技术简介： 1.1.1. 视网膜色素上皮细胞（ RPE细胞） 视网膜 [1] （retina ）居于眼球壁 的 内层 ，大约构成眼球内面 的 70%，是一层透明 的薄膜 ，由 色素上皮层 和 视网膜感觉层组成 。从 其构成上 讲 ，正常 视网膜 虽然厚度不 到 0.5 毫米 ，但却 有 精 细的 分 层 结 构 ，如下图所示 ： （引自 ：Dyonne T Hartong ，et.al Lancet 2006 ；3