2022中国罕见病行业趋势观察报告 -沙利文病痛挑战基金会.docx

2022中国罕见病行业趋势 观察报告 二零二二 年 二 月 专家引言专家引言 专家引言 专家引言 2 2 罕见病患者群体是小众，但在迈向共同富裕的征途上却是最需要全社会关爱、帮助和提携的社会群体之一。罕见病不仅仅是患者及其家庭、少数医护人员和药品企业的事情，而是关系到全社会的大事，因为关爱小众才能体现大爱，携手共进才能推动社会文明，共同富裕才能发挥制度优势。《2022中国罕见病行业趋势观察报告》既把当前罕见病带来的对全社会的挑战揭示出来，也在呼唤全社会的良知和参与，倡导建立应对罕见病的全方位体系，将有力推动健康中国事业的发展。 —— 病痛挑战基金会理事、原清华大学法学院院长 王晨光 关注罕见病就是关爱我们自己，随着我国社会进步、经济发展和全民健康伟大事业的推进，罕见病患者群体已经成为我国和谐社会必须给予更大关爱的群体。新世纪20多年以来，我们国家在罕见病诊治诊疗服务，罕见病健康产品研发和新技术的应用，罕见病的多层次保障体系建设方面已取得了可喜的成绩，但这与我国加快推进共同富裕实现全民健康的宏伟目标还有很大差距。《2022年中国罕见病行业趋势观察报告》从罕见病患者全生命周期以及健康产品全生命周期，分析了罕见病行业现状，剖析了我们面临的挑战，揭示了发展的趋势，为满足罕见病患者的健康需求提供了努力方向。 —— 北京大学医药管理国际研究中心主任 史录文 罕见病呈现的跨越式发展有目共睹！从无到有，国家罕见病注册系统和全国罕见病直报系统已建成了全球最大的国家级罕见病注册系统。罕见病患者的用药保障取得了实质性改善。然而，缺医少药依然是罕见病的重要现状。《2022中国罕见病行业趋势观察报告》是一个全面的、及时的总结，为的是进一步加速行业发展。特别是生物医药产业，最佳的发展机遇已经来临，必须密切关注，把握先机，新医学诊疗技术的突破必然会带动整个产业的创新发展。 —— 中国医学科学院北京协和医院呼吸与危重症医学科 徐凯峰 病痛挑战基金会和沙利文制作这样一份报告，有以下几点考虑：1、不基于任何一方的需求做分析，而是完全从整体行业入手做观察；2、以一线工作积累的实际数据为基础，方便各方了解罕见病现状；3、近一年罕见病行业变化迅速，在这个时间点及时做一些梳理和呈现。希望这份报告，可以对想要了解当下罕见病概貌的朋友们有所帮助。为罕见病群体构建和谐社会，也是我们为每个人受到小概率疾病影响时，能够安全踏实生活的美好社会。为此，我们一起努力。 —— 病痛挑战基金会创始人、副理事长 王奕鸥 罕见病虽然看起来只关乎到极小的一部分人，但是当这部分人的医疗、康复、教育、就业、社会融合等等一系列问题都获得解决的时候，才能真正体现出“健康中国，一个都不能少”的理念。对于大部分罕见病患者家庭来说，来自国家和社会每一份细小的关怀，都是他们生命中浓墨重彩的一笔。《2022中国罕见病行业趋势观察报告》虽然只是对我国罕见病行业的一个简单回顾，但其背后所隐现的是这些年来在罕见病领域或默默耕耘或振臂疾呼的所有相关方的不懈努力和坚持。这份报告也从另一个侧面体现了：投入到罕见病事业中的每一分钱，是为了推动医学和科学的进步；而从医学和科学进步中最终获益的是我们所有人。 —— 香港中文大学深圳研究院罕见病真实世界数据研究实验负责人 董咚 政策支持是罕见病行业发展的核心，技术革新助力罕见病的早筛、早防、早诊、早治。现阶段罕见病的确诊仍存在诸多困难，而基因检测在临床的应用帮助罕见病患者获得精准诊断和治疗。在各界协同和社会关爱下罕见病患者及家庭重获希望和温暖，让我们共同努力推动罕见病医疗领域的发展，使每个人的生命都绽放光彩。 —— 华诺奥美CTO 魏星 非常感谢有机会连续第二年与北京病痛挑战基金会等机构发起中国罕见病行业观察趋势报告项目。罕见病不仅是医疗问题， 更是社会问题。在全社会、全行业共同努力下，近两年我国罕见病事业取得了突破性进展。接下来，我们希望发挥“互联网 +”更大价值，进一步缓解罕见病确诊就医难、药品可及难、药品支付难等问题，也希望唤起社会各界对罕见病群体更多关爱与援助。 —— 京东健康CEO 金恩林 因人口基数大，罕见病患者在中国并不罕见。然而他们的诊疗之路困难重重，很多罕见病在中国缺乏基础的流行病学数据。作为中国罕见病联盟的成员机构，维昇药业从成立之初就关注罕见病群体，并助力相关疾病的基础研究，如正在进行中的 中国软骨发育不全多中心患者登记研究（ApproaCH）。求解罕见病是一场持久战，作为有责任的创新医药企业，维昇药业 愿为中国罕见病患者的可诊、可治、可及出一份力。 —— 维昇药业首席执行官兼董事 卢安邦 专家引言 专家引言 前言 有这样一群人，他们有着“可爱”的名字，如我们熟悉的“渐冻人”、“玻璃人”、“企鹅人”、“瓷娃娃”、“蝴蝶宝贝”、“黏宝宝”及“不食人