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From bench to clinic 一站式细胞和基因治疗CROCDMO服务平台 王耀 和元生物2020.9.25 细胞和基因治疗 细胞和基因治疗 Emily; CAR-T; JUNO 急性淋巴细胞白血病（ALL） 主流基因治疗技术： 体内基因治疗（In-vivo）：直接导入治疗性基因或CRISPR 体外基因治疗（Ex-vivo）：结合细胞治疗 基因治疗药物： 质粒DNA 病毒载体：病毒具有将遗传物质送入细胞的天然能力，如AAV, ADV, LV, RV, PV, HSV, NDV等 细菌载体 细胞产品（如CAR-T） 全球已上市基因治疗药物 全球已上市基因治疗药物 时间 药品 公司 价格 疾病领域 治疗类型 2012 Glybera uniQure 120万欧元 脂蛋白脂肪酶缺乏症 基因治疗 2015 Imlygic Amgen 6.5万美元 黑色素瘤 溶瘤病毒 2016 Strimvelis GSK 66.5万美元 腺苷酸脱氢酶（ADA）缺失导致的严重联合免疫缺陷 （SCID） 基因治疗 2016 Zalmoxis MolMed 14.9万欧元 移植物抗宿主病（GVHD） 细胞治疗 2017 Kymriah 诺华 47.5万美元 复发或难治性急性淋巴细胞白血病 （2019进入日本医保） CAR-T 2017 Yescarta Kite 37.3万美元 成人复发/难治性大B细胞淋巴瘤 CAR-T 2017 Luxturna Spark 85万美元 RPE65基因缺陷引起的视网膜疾病 基因治疗 2019 Zolgensma 诺华 212.5万美元 脊髓型肌肉萎缩 基因治疗 2019 Zynteglo Bluebird 177万美元 β-地中海贫血 基因治疗 数据来源：clinicaltrials.gov, OBiOMarketing整理，至2020.6 快速发展的基因和细胞治疗市场 快速发展的基因和细胞治疗市场 基因和细胞治疗市场容量 高速发展的基因治疗市场 140 预测市场容量（亿美元）120 预测市场容量（亿美元） 100 80 60 40 20 0  美国欧洲日本中国其他2017年 美国欧洲日本中国其他 26亿美元  2022年 120亿美元  2027年 250亿美元  Transparency MarketResearch 2018-2026, CAGR40%2017-2023, CAGR33.3% 2018-2026, CAGR40% 2017-2023, CAGR33.3% 2018-2026, CAGR33.9% Grand ViewResearch 2017年之后，CGT重大兼并收购频繁发生，三年内超过1300亿美元 数据来源：TransparencyMarketResearch;AlliedMarketResearch;GrandViewResearch; FrostSullivan;J.P.Morgan（预测2026年CGT35B$）;OBiOMarketing分析整理 核心技术突破难度大 核心技术突破难度大 病毒结构复杂 制造极其困难 阿司匹林 单克隆抗体 病毒 T细胞 43253全球规模以上 43 25 3 GMP病毒生产厂商 欧洲 产能不足 中国 数据来源：ClinicalTrial.gov, Mckinsey, OBiO Marketing, GE Healthcare 如何让基因治疗落地：从研发到产业化 如何让基因治疗落地：从研发到产业化 合理的临床试验设计以及临床患者招募，从剂量到给药方式  成熟的生产技术和纯化技术快速制备基因药物；CDMO 选择高效、合适的靶点和靶基因开发更多基因载体用于临床  质量标准工艺开发法规要求 直面行业痛点，开展从基础到产业化的全方位服务工作 直面行业痛点，开展从基础到产业化的全方位服务工作 科研服务 科研服务 CDMO服务 临床及商业化生产动物药效学实验CMC材料及临床申报质量分析方法开发质量控制及放行科研院所/医院 基因治疗与细胞治疗企业 临床及商业化生产 动物药效学实验 CMC材料及临床申报 质量分析方法开发 质量控制及放行 基础科研服务生产工艺开发工艺小试/中试放大/GMP生产 基础科研服务 生产工艺开发 工艺小试/中试放大/GMP生产 基础研究临床研究及商业化（CMO）临床前及早期临床研究 基础研究 临床研究及商业化 （CMO） 临床前及早期临床研究 （IIT和IND） 和元服务经验 和元服务经验 典型合作案例（ ≧ 56） 25 完成 ≧ 100批次病毒生产与放行 多个基因治疗药物成功完成中、美、澳临床申报。 20 INDs ≧ 21; 中美双报 ≧ 12 15 中欧双报 ≧ 1 10 5 0 质粒 慢病毒 溶瘤病毒 腺相关病