疾病疗效研究及其评价演示文稿.pptVIP

3种分析方法的实际应用 实验的效力(efficacy)反映的是在一种理想状态下的治疗效果，即参加实验者真正接受并完成了该种治疗。 实验的效应(effectiveness)是指在一般的临床状态下治疗的实际效果，参加者可能会不依从、改变治疗方式或间断治疗等，ITT分析评价的就是这种结果，即给予某种治疗方式后病人的实际结局。 对于实验的效力来说，如果实验中失访、不依从的情况很少，或者各组之间的失访和不依从是均衡的，那么ITT分析可以得到实验效力的有效信息。但若不均衡，ITT分析不能够完全评价实验效力，如果实验方法确实有效，ITT可能会低估治疗效果，而依从者分析和治疗者分析将高估治疗效果。 因此，3种分析方法各有用途，但在评价项目的真实性时，ITT是最有效的方法。在评价实验的效力时，ITT分析、依从者分析和治疗者分析均存在一定的局限性，鉴于此，建议同时使用上述3种分析，以获得更全面的信息，使RCT结果的解释更为合理。 第六十二页，共八十七页。 五、治疗性研究证据的评价 （一）治疗性研究证据是否具有真实性 （二）治疗性研究证据是否具有重要性 （三）治疗性研究证据是否具有适用性 第六十三页，共八十七页。 ⑶安慰剂对照 1）设计要领：对照组在实验期间只给予安慰剂。实际上也是一种空白对照。安慰剂是一些没有疗效的或只有轻微无关药理作用的物质（如生理盐水、淀粉、乳糖、维生素、酵母片、钙片、胃舒平等）。 2）优点：可以防止可能产生的心理和主观因素干扰实验结果。 3）缺点：①实际上对照组并没有得到治疗，可能涉及医德问题，②有时安慰剂也可产生一些心理效应，故选用时应慎重。 4）适用范围：进行双盲实验时为防止可能产生的心理和主观因素干扰实验结果。 第三十页，共八十七页。 ⑷交叉设计 1）设计要领：整个设计分为两个阶段，先将研究对象实验组和对照组。第一阶段研究组接受治疗，对照组接受安慰剂。此阶段结束后，两组患者均休息一段时间（停药、洗脱），之后再进入第二阶段，但两组在接受治疗措施上恰好对调。 2）优点：可比性好，评价疗效的效率高，同时也可用较少的样本完成实验。 3）缺点：要求进入第二阶段之前，两组患者的病情均与进入第一阶段时相同。 4）适用范围：是临床试验常用的设置对照方法。但其使用范围受一些条件的限制，如：①病情稳定的长病程疾病；②药物效应“来去匆匆” 。 第三十一页，共八十七页。 第三十二页，共八十七页。 ⑸自身对照 1）设计要领：只设一组受试对象，要求个体间条件尽量相似。具体方法是：第一阶段先作空白对照，观察记录有关指标数据；第二阶段给处理因素，比较两组数据的差异。或者第一阶段给对照措施（标准治疗、安慰剂）；第二阶段给处理因素，再比较两组数据。 2）优点：可比性好，所需样本量较小。。 3）缺点：要求进入第二阶段之前，患者的病情均与进入第一阶段时相同。 4）适用范围：同交叉设计。 第三十三页，共八十七页。 ⑹非随机同期对照 1）设计要领：研究对象分为实验组与对照组，实验组给予治疗措施，对照组不给治疗措施或只给予安慰剂，但两组研究对象非随机分配，而是由研究者主观决定实施分配，或按不同单位、不同地区组织，如一所医院作为对照组，另一所医院作为实验组，经过一段时间后比较两组的疗效。 2）优点：简便易行，也易为研究人员和患者接受。 3）缺点：两组的基本特征和影响疗效的因素分布可能不均衡，缺乏对比性，导致结果偏倚，如不同医院的诊断标准、入院标准、病人来源、病情轻重都不一样。 4）适用范围：目前使用较少，仅仅适用于诊断标准和治疗水平比较稳定或一些必死无疑的疾病的疗效评价。 第三十四页，共八十七页。 ⑺历史性对照 1）设计要领：一组患者（研究组）接受新疗法，将其疗效与以前某时期用某种疗法治疗的同类型患者（对照组）的疗效加以比较。这种对照的资料主要来自文献和医院病历资料。这是一种非随机、非同期的对照研究。 2）优点：①研究对象都得到了治疗，研究者和患者均易接受，符合医德；②省钱、省时间。 3）缺点：①可比性差，是非随机化设计，也是非同期进行的治疗实验，是一种非均衡性对照。疾病的自然病程、疾病的诊断标准、治疗水平、护理水平、收治标准随时间而变化；②不少文献资料缺乏研究对象有关特征的记载；③有的医院病历资料残缺不全等。所用历史性资料时间间隔得越久误差越大。 4）适用范围：目前使用较少，仅仅适用于诊断标准和治疗水平比较稳定或一些必死无疑的疾病的疗效评价。 第三十五页，共八十七页。 ⑻潜在对照 艾滋病的治疗 心肺肾等多脏器移植 第三十六页，共八十七页。 （二）随机分组 1．含义 在医学研究中，随机有两方面的含义： 随机抽样是指从研究对象的总体中选取样本的方法应随机化，其目的是保证样本具有代表性。 随机分组是指将研究对象用随机的方法分配到实验组或对照组。其目的是为了最大限度地保