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* 第一张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 一、基因治疗的类型 1. 基因调控治疗 从基因水平调控缺陷基因表达,改善症状 镰型细胞贫血症---用5-氮胞苷抑制甲基化酶,使因甲基化而关闭的γ基因重新开放,产生HbF代替HbA 用反义RNA抑制基因表达 核酶(ribozyme)切割RNA阻断基因表达 肿瘤治疗,在基因水平抑制肿瘤细胞基因恶性表达和引导肿瘤细胞逆转。 * 第二张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 基因治疗的类型(续) 2. 基因矫正治疗 基因增补—正常基因导入患者体内补偿缺陷基因功能 基因替换—以正常基因取代变异基因 基因校正—体外对异常基因进行纠正。 * 第三张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 基因治疗的类型(续) 按矫正基因的类型分为两种基因治疗: · 生殖细胞基因治疗 —对生殖细胞或早期胚胎细胞进行基因矫正。 · 体细胞基因治疗 —以体细胞为受体细胞,不影响下一代 常用细胞介导法:选择靶细胞在体外进行基因修饰,再将其输入体内。 * 第四张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 基因置换(gene replacement) 定义:将特定目的基因导入特定细胞,通过定位重组,导入的正常基因,以置换基因组内原有的缺陷基因。 目的:将缺陷基因的异常序列进行桥正。 对缺陷基因的缺陷部位进行精确的原位修复,不涉及基因组的任何改变。 * 第五张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 定向整合的条件:转导基因的载体与基因组DNA具有相同的序列。带有目的基因的载体就能找到同源重组的位点,进行部分基因序列的交换。 基因同源重组技术又称为基因打靶(gene targeting) 细胞内基因同源重组的发生率很低。 基因同源重组技术 * 第六张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 基因增补(gene augmentation) 定义: 通过导入外源基因使靶细胞表达其本身 不表达的基因。 类型: 有缺陷基因细胞中导入正常基因,而细胞内的缺陷基因并未除去,通过导入正常基因的表达产物,补偿缺陷基因的功能; 向靶细胞中导入靶细胞本来不表达的基因,利用其表达产物达到治疗疾病的目的。 * 第七张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 基因干预(gene interference) 基因失活 定义: 采用特定的方式抑制某个基因的表达,或者通过破坏某个基因的结构而使之不能表达,以达到治疗疾病的目的。 * 第八张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 (一)反义RNA(antisense RNA) 1. 反义RNA与基因表达调控 利用反义RNA对体外培养的细胞进行基因表达调控,通常采用的方法有两种: (1)体外合成反义RNA,直接作用于培养细胞,细胞吸收RNA后,发挥作用。 (2)构建一些能转录反义RNA的重组质粒,将这些质粒转入细胞中,转录出反义RNA而发挥作用。 * 第九张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 反义RNA技转移术 ①受体介导的RNA转移十分专一,而且效率高; ②被转移的RNA是被保护的,与周围环境之间存在多聚赖氨酸的保护层, 可以抵抗环境中的核酸酶的降解作用。 借助前述的受体介导基因转移方法,可以实现受体介导的反义RNA转移。 * 第十张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 反义RNA的优点 受体介导的反义RNA基因治疗有其自身的优点,而在一定程度上补充了转基因治疗的不足。 (l)安全性高 (2)反义RNA设计和制备方便 (3)具有剂量调节效应 (4)能直接作用于一些RNA病毒 * 第十一张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 核酶 (ribozyme) 天然核酶多为单一的RNA分子,具有自我剪切作用。但核酶也可以由两个RNA分子组成。 在基因治疗时,利用核酶分子结合到靶RNA分子中适当的部位,形成锤头状核酶结构,将靶RNA分子切断,通过破坏靶RNA分子而达到治疗疾病的目的。 * 第十二张,课件共三十四张,编辑于2022年5月 核酶锤头状的二级、三级结构 只要两个RNA分子通过互补序列相结合,形成锤头状的二级结构(3个螺旋区),并能组成核酶的核心序列(13个或11个保守核苷酸序列),就可在锤头右上方产生剪切反应。 目 录 * 第十三张,课件共三十四张,编辑
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