DHCR24基因在制备治疗神经退行性疾病药物中的应用.pdfVIP

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2023-05-10 发布于四川
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DHCR24基因在制备治疗神经退行性疾病药物中的应用.pdf

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本发明涉及一种含有DHCR24基因的AAV9载体复合物在制备治疗神经退行性疾病药物中的应用。所述的神经退行性疾病是阿尔茨海默病(AD)、帕金森病、脑衰老、衰老相关的认知障碍、自闭症、尼曼‑匹克氏病、亨廷顿病、运动神经元病、额颞叶痴呆、路易体痴呆、多发性硬化(multiplesclerosis)、Rett综合征。本发明还提供了一种治疗神经退行性疾病药物。本发明是基于新的AD发病的胆固醇学说，通过DHCR24基因治疗方法(DHCR24基因功能增强)增强脑内胆固醇合成与供给，帮助纠正脑内胆固醇不足(

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114515341 A (43)申请公布日 2022.05.20 (21)申请号 202210280930.1 A61P 25/14 (2006.01) (22)申请日 2022.03.