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本公开提供了一种抑制嘌呤核苷磷酸化酶(PNP)基因表达的siRNA，含有该siRNA的药物组合物和siRNA缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，该siRNA含有正义链和反义链，所述正义链含有核苷酸序列I，所述核苷酸序列I与SEQIDNO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，所述反义链含有核苷酸序列II，所述核苷酸序列II与SEQIDNO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。本公开提供的siRNA、药物组合物和siRNA缀合
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114686482 A
(43)申请公布日 2022.07.01
(21)申请号 202111631597.6 A61P 19/06 (2006.01)
(22)申请日 2021.12.
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