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本发明确立了心功能障碍的治疗法。本发明提供了寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与肌营养不良蛋白基因的内含子55区域的一部分互补的核苷酸序列的、碱基数为15~30的寡核苷酸,其包含5’‑TGTCTTCCT‑3’或5’‑CAGCTTGAACCGGGC‑3’(SEQIDNO:64)的序列(其中,序列中的T可以为U)。本发明提供了心功能障碍的预防和/或治疗药,其包含所述寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物。本发明提供了Dp116表达抑制剂,其包含所述寡核苷酸、其药学上允许的盐或
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 112218950 A
(43)申请公布日 2021.01.12
(21)申请号 201980034569.0 (74)专利代理机构 中科专利商标代理有限责任
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