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用于治疗高胆固醇血症和相关病况的PCSK9靶向寡核苷酸.pdfVIP

用于治疗高胆固醇血症和相关病况的PCSK9靶向寡核苷酸.pdf

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    本公开涉及可用于降低PCSK9表达(尤其是在肝细胞中)的寡核苷酸、组合物和方法。公开的用于降低PCSK9表达的寡核苷酸可以是双链或单链的，并且可以被修饰以改善特性，诸如更强的对核酸酶的抗性和更低的免疫原性。公开的用于降低PCSK9表达的寡核苷酸也可以包括靶向配体以靶向特定细胞或器官，诸如肝脏的肝细胞，并且可用于治疗高胆固醇血症、动脉粥样硬化和/或其一种或多种症状或并发症。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112368381 A (43)申请公布日 2021.02.12 (21)申请号 201980041119.4 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公

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