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本公开涉及可用于降低PCSK9表达(尤其是在肝细胞中)的寡核苷酸、组合物和方法。公开的用于降低PCSK9表达的寡核苷酸可以是双链或单链的,并且可以被修饰以改善特性,诸如更强的对核酸酶的抗性和更低的免疫原性。公开的用于降低PCSK9表达的寡核苷酸也可以包括靶向配体以靶向特定细胞或器官,诸如肝脏的肝细胞,并且可用于治疗高胆固醇血症、动脉粥样硬化和/或其一种或多种症状或并发症。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 112368381 A
(43)申请公布日 2021.02.12
(21)申请号 201980041119.4 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公
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