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本发明提供了一种本发明的目的在于提供促进肌肉干细胞分化的化合物及其应用;本发明还提供了一种制备1型强直性肌营养不良症(DM1)的多基因敲除实验模型、其制备方法及其应用。本发明所述的实验模型可用于进行1型强直性肌营养不良症的研究,并可以用于特定药物、基因治疗或其它治疗方案的筛选和测试试验。本发明所述的促进肌肉干细胞分化功能的小分子化合物为开发治疗DM1疾病的药物提供了新的途径。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利
(10)授权公告号 CN 112680407 B
(45)授权公告日 2023.03.31
(21)申请号 201910989528.9 A61K 31/4196 (2006.01)
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