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负调节SNHG14基因活性的微小RNA的表达可用于治疗安格曼综合征。用于治疗安格曼综合征的此类微小RNA包括例如MIR‑92a和/或MIR‑145及其类似物和变体。可以使用表达载体诸如例如AAV载体转导细胞以将MIR‑92a和/或MIR‑145引入到靶组织以治疗安格曼综合征。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 112739353 A
(43)申请公布日 2021.04.30
(21)申请号 201980040006.2 (74)专利代理机构 北京安信方达知识产权代理
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