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本文中提供了与编码鸟氨酸氨甲酰基转移酶(OTC)的核酸(例如包含OTC密码子优化序列的核酸)和相关载体(例如AAV载体)相关的方法和组合物。还提供了用于与偶联于免疫抑制剂的合成纳米载体组合施用AAV载体的方法,所述AAV载体包含编码与尿素循环障碍相关的酶的序列和表达控制序列。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 112771070 A
(43)申请公布日 2021.05.07
(21)申请号 201980057176.1 朱莉娅 ·德萨巴特
(22)申请日
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