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本发明提供了一种利用细胞穿膜肽(CPPs)增强腺相关病毒9型转导效率的方法,可用于增强载体将转基因递送至患者的中枢神经系统(CNS)的能力。通过施用CPPs和重组腺相关病毒9型(rAAV9),可以提高rAAV9穿过血脑屏障(BBB)的效率,并且极大的提高了转基因在中枢神经系统的表达,同时能够避免出现过度的免疫反应,大大拓展了药物制剂向脑和/或中枢神经系统的细胞递送核酸的临床前景。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 112852881 A
(43)申请公布日 2021.05.28
(21)申请号 202110173370.5 A61P 25/28 (2006.01)
(22)申请日 2
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