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2023-06-11 发布于四川
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一种用于治疗和/或预防β血红蛋白病的产品及融合蛋白.pdf

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本申请公开了一种用于治疗和/或预防β血红蛋白病的产品及融合蛋白。所述融合蛋白包括Rad51的DNA结合结构域、胞嘧啶脱氨酶APOBEC3A突变体和核酸酶；所述胞嘧啶脱氨酶APOBEC3A突变体是将所述胞嘧啶脱氨酶APOBEC3A第57位的天冬酰胺突变为甘氨酸。所述产品包括所述融合蛋白的编码基因和sgRNA的递送载体，所述sgRNA引导所述融合蛋白对目的细胞中HBG1和HBG2启动子区进行单碱基基因编辑。本申请可极大地提高单碱基基因编辑效率，更加精确高效地靶向HBG1和HBG2启动子区‑117位产

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利 (10)授权公告号 CN 112979823 B (45)授权公告日 2022.04.08 (21)申请号 201911312544.0 C12N 15/85 (2006.01)

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