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本公开涉及用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症3型的基因治疗载体。更具体地,本发明涉及腺相关病毒载体,其包含编码用于治疗PFIC3的MDR3亚型A的密码子优化序列。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113038970 A
(43)申请公布日 2021.06.25
(21)申请号 201980075458.4 (74)专利代理机构 北京市金杜律师事务所
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