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改善基因疗法的新工具及其用途.pdfVIP

改善基因疗法的新工具及其用途.pdf

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    本发明涉及一种用于增加由转基因编码的蛋白质或多肽的水平和/或活性的编码人白蛋白的核酸分子，及其在含有肝脏特异性调节元件和密码子优化的因子IX、因子VIII、因子VII或因子VIIa转基因的核酸表达盒和载体中的用途，以及采用这些表达盒和载体的方法及其用途，所述核酸分子包含由SEQIDNO:14定义的序列或与所述序列具有至少80％序列同一性的序列。本发明特别适用于使用肝脏定向基因疗法的应用，尤其适用于治疗血友病A、血友病B或因子VII缺陷。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113164560 A (43)申请公布日 2021.07.23 (21)申请号 201980070614.8 (74)专利代理机构 北京市柳沈律师事务所

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