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用于治疗囊性纤维化的氨基酸组合物和方法.pdfVIP

用于治疗囊性纤维化的氨基酸组合物和方法.pdf

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    本文提供了可用于增加囊性纤维化跨膜电导(CFTR)蛋白从特别是在上皮细胞中的细胞质易位到质膜的氨基酸组合物。还提供了用于增加CFTR在质膜中的浓度、增加氯离子转运和增加水转运的方法。这些组合物和方法可用于治疗在所述CFTR蛋白中携带一个或多个突变的受试者的囊性纤维化。这些组合物在治疗囊性纤维化和在制备用于治疗囊性纤维化的药剂中的用途也涵盖在本文中。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113164425 A (43)申请公布日 2021.07.23 (21)申请号 201980077878.6 (74)专利代理机构 北京市联德律师事务所

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