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本发明涉及用于降低靶基因的表达的经化学修饰的RNAi构建体。特别地,本发明涉及并入RNAi构建体以改善体内稳定性和有效性的经修饰的核苷酸的特定模式。还描述了包含该经化学修饰的RNAi构建体的药物组合物和通过施用该经化学修饰的RNAi构建体来抑制体内靶基因表达,例如,以治疗或减轻多种疾病病症的方法。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113166759 A
(43)申请公布日 2021.07.23
(21)申请号 201980081382.6 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公
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