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通过靶向肌营养相关蛋白基因来治疗肌营养不良的方法.pdfVIP

通过靶向肌营养相关蛋白基因来治疗肌营养不良的方法.pdf

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    预期可用于治疗或预防杜氏肌营养不良或贝克肌营养不良的多核苷酸，所述多核苷酸包含以下碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白和转录激活子的融合蛋白的碱基序列，和(b)编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA靶向人肌营养相关蛋白基因的表达调节区中SEQIDNO:104、105、135、141、153、167或172所示区域中长度为18至24个核苷酸的连续区域。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113271982 A (43)申请公布日 2021.08.17 (21)申请号 201980075173.0 (72)发明人 吉见英治　吉冈克郎　山形哲也　

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