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通过合理设计增强的新型AAV病毒在视网膜中的高效转导和侧向扩散.pdfVIP

通过合理设计增强的新型AAV病毒在视网膜中的高效转导和侧向扩散.pdf

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    本公开内容提供了包含新衣壳变体AAV44.9(E531D)的rAAV颗粒。本公开内容还提供了包含AAV44.9(E531D)的rAAV颗粒，用于治疗眼，包括治疗视网膜疾病。在一些具体的实施方案中，本公开内容提供了包含AAV44.9(E531D)衣壳的rAAV颗粒，其在视网膜下注射至对象的中央凹后表现出增强的侧向扩散，其中使中央凹的脱离最小化。本公开内容还提供了包含AAV44.9(E531D)衣壳和编码异源核酸序列的多核苷酸的rAAV颗粒。还提供了包括向有此需要的哺乳动物施用rAAV颗粒的治疗方法

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113347962 A (43)申请公布日 2021.09.03 (21)申请号 202080010452.1 (74)专利代理机构 北京集佳知识产权代理有限

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