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本公开提供了一种用于治疗患有纤毛疾病的受试者的纤毛疾病的包含多核糖核苷酸的药物组合物，其中多核糖核苷酸编码其缺陷与所述纤毛疾病相关的蛋白的功能性版本，并且其中当受试者表现出呼吸系统的炎症时将所述药物组合物施用于所述受试者的呼吸系统。进一步地，本公开涉及用于分析多核糖核苷酸对纤毛形成的作用的方法，其中所述多核糖核苷酸编码参与纤毛形成和/或纤毛形成所需的蛋白。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113423418 A
(43)申请公布日 2021.09.21
(21)申请号 202080014297.0 K ·沃尔格穆特 S ·辛德里克
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