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提供了一种包括AAVhu68衣壳和包含溶酶体β‑半乳糖苷酶基因(例如，半乳糖苷酶β1基因，GBL1)的载体基因组的重组腺相关病毒(rAAV)(即，rAAVhu68.GBL1)。还提供了一种组合物，所述组合物含有有效量的rAAVhu68.GBL1，以改善GM1神经节苷脂病的症状，包含例如平均寿命延长、对饲管的需求减少、癫痫发生率和频率降低、神经认知衰退的进展减慢和/或神经认知发展改善。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113438954 A
(43)申请公布日 2021.09.24
(21)申请号 201980079543.8 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公
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