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本发明关于一种经由RNA干扰机制来抑制AAT基因表达的RNA干扰触发物。本发明还关于一种药物组合物,其包含该AATRNAi触发物以及能够改良该RNAi触发物在体内向肝细胞递送的赋形剂。该AATRNAi触发物在体内向肝细胞的递送使得AAT基因表达得到抑制且使α1‑抗胰蛋白酶缺陷及相关疾病得到治疗。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113444725 A
(43)申请公布日 2021.09.28
(21)申请号 202110660130.8 (51)Int.Cl.
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