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本发明的目的在于提供反义链中的PS修饰的数量减少且维持反义效果的双链核酸复合物。本发明公开了双链核酸复合物的最适PS修饰模式。包含具有这种最适PS修饰模式的反义链的核酸复合物的特征在于毒性低且生物利用率高。将包含具有本发明的最适PS修饰模式的反义链的双链核酸复合物作为核酸医药使用时是有用的,所述核酸医药利用使特定基因的表达的阻碍(敲除)、特定基因的编码或非编码RNA的功能变化的活性、或者通过在特定基因的前mRNA的加工中诱导外显子跳读使RNA的功能变化的活性。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113453727 A
(43)申请公布日 2021.09.28
(21)申请号 202080015872.9 (74)专利代理机构 北京康信知识产权代理有限
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