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在一个实施方式中，本发明提供了一种双重表达盒基因载体，其包含用于在心肌组织和骨骼肌组织中表达迷你肌营养不良蛋白基因和NF‑κB/p65‑shRNA基因两者的表达盒，其是腺相关病毒(AAV)载体，其中所述迷你肌营养不良蛋白基因与包含肌肉特异性第一启动子和经修饰的Mcken(MCK)增强子的构建体可操作地连接，并且其中所述NF‑κB/p65‑shRNA基因是在第二启动子的控制下。还提供了包含此类基因载体的药物组合物和使用此类基因递送载体和药物组合物改善杜氏肌营养不良症(DMD)的方法。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113710809 A
(43)申请公布日 2021.11.26
(21)申请号 202080025645.4 (74)专利代理机构 北京市君合律师事务所
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