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高转导效率的rAAV载体、组合物及其使用方法.pdfVIP

高转导效率的rAAV载体、组合物及其使用方法.pdf

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    本发明提供了AAV衣壳蛋白，所述衣壳蛋白包含对VP3区中表面暴露的赖氨酸、丝氨酸、苏氨酸和/或酪氨酸残基之一或其组合的修饰。本发明还提供了含有本发明之AAV衣壳蛋白的rAAV病毒体以及编码本发明之AAV衣壳蛋白的核酸分子和rAAV载体。有利地，与野生型rAAV载体和病毒体相比，本发明的rAAV载体和病毒体具有提高的转导多种目的细胞、组织和器官的效率。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113735944 A (43)申请公布日 2021.12.03 (21)申请号 202110817685.9 C12N 15/864 (2006.01)

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