2023CACA指南之肝母细胞瘤.pdf

瘤 瘤 瘤 瘤 胞 胞 胞 胞 细 细 细 细 母 母 母 母 肝 肝 肝 肝 名誉主编 樊代明 主 编 袁晓军 吴晔明 赵 强 王焕民 汤永民 汤静燕 副主编 王 珊 何乐健 吕 凡 孙晓非 董岿然 顾劲扬 高 举 高 亚 张翼鷟 刘玉峰 编 委 （姓氏笔画排序） 马晓莉 方建培 方拥军 牛会忠 王立峰 王金湖 卢 俊 仲智勇 刘江斌 刘 炜 刘钧澄 刘爱国 吕志宝 孙立荣 朱志军 汤宏峰 张伟令 张晓红 李玉华 李仲荣 李 府 李 杰 汪 健 邵静波 陈 莲 罗 毅 贺湘玲 赵卫红 钟玉敏 徐 敏 殷敏智 贾海威 顾 松 高怡瑾 高 晖 黄东生 黄顺根 董 倩 蒋马伟 蒋莎义 黎 阳 薛 峰 戴云鹏 秘 书 汤梦婕 吕 凡 第一章 概述 瘤 胞 细 母 肝 章 一 第 肝母细胞瘤 （hepatoblastoma，HB）起源于胚胎发育过程中原始肝母细胞或具有 述 概 高度增殖潜能的未分化多能肝前体细胞的异常分化，虽仅占儿童所有肿瘤的1%，但 为儿童最常见的肝脏恶性肿瘤，也是儿童期常见的腹部实体肿瘤，发病率仅次于神 经母细胞瘤和肾母细胞瘤。90%HB发生于5岁以下儿童，尤其好发于婴幼儿，偶可 见于成人。 HB发病率为0.5~2/100万，美国每年新诊断病例约100例。亚洲人群中，中国台 湾HB发病率为0.76/100万，上海地区HB为1.8/100万。可能与早产儿和低出生体重 儿生存率提高等因素有关，近20年来HB的发病率呈逐渐上升趋势，从0.8/100万 （1975—1983年）升高至1.6/100万 （2002—2009年），且男孩高于女孩 （男孩和女孩 分别为1.57/100万和1.09/100万）。 HB的发病可能与部分遗传性疾病相关，包括贝-维综合征 （Beckwith-Wiede‑ mannsyndrome，BWS）、家族性腺瘤性息肉病和18-三体综合征等。 HB的临床症状多表现为无症状性腹部肿块，可伴发热、消瘦、厌食、阻塞性黄 疸或肿瘤破裂引发的急腹症。血清甲胎蛋白 （alpha-fetoprotein，AFP）水平是HB的 一个重要生化指标，初诊时，90%以上病例AFP水平升高，AFP100ng/mL常提示预 后不良。HB影像学上表现为单发或多发病灶，其中肝右叶单发病灶多见，多病灶病 例的预后较差。 HB的标准治疗策略是手术联合化疗 （包括新辅助化疗和辅助化疗），其中手术为 无法替代的治疗手段。初诊时，20%~30%的HB可手术完整切除，这是治愈HB的重 要手段。如不能一期手术完整切除，可先予新辅助化疗、经导管动脉化疗栓塞等方 式使肿瘤缩小，以期达到手术完整切除。以顺铂为基础的化疗方案可以使初诊无法 手术完整切除HB患者的生存率提高至60%~65%，PRETEXT Ⅰ期和Ⅱ期且完整切除 的病例生存率达到90%。目前我国儿童HB患者采用以顺铂为基础的方案化疗，6年 总体生存率和无事件生存率分别为83.3%和71.0%。 2201 目前公认，HB的预后危险因素包括初诊年龄大于8岁、血清AFP100ng/mL、 南 指 治 诊 合 整 瘤 肿 国 中 PRETEXTⅣ期、PRETEXT注释因子阳性 （VPEFR阳性，包括肝静脉/下腔静脉侵犯、 门静脉侵犯、肝外腹内疾病、肝脏多发病灶、肿瘤破裂等）、远处转移、小细胞未分 化病理类型等。多个国际儿童肝肿瘤协作组均依据上述危险因素进行HB的危险度分 组，给予相应不同强度的化疗。 2202 第二章 预防