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证 券 研 究 报 告
创新药周:
首款CRISPR基因编辑疗法上市申请受理
2023/1/29
第一部分
01 本周创新药重点关注
02 国内创新药回顾
03 全球新药速递
镰刀型细胞贫血及地中海贫血
证 券 研 究 报 告
镰刀型细胞贫血症是一种遗传性罕见病,主要是由于血红蛋白β-肽链上第六位氨基酸谷氨酸被缬氨酸取代,导致血红蛋白形态改变,携带氧气的能力受损,在
低氧状态下红细胞形态由正常的扁圆状变为镰刀状。患者临床表现为慢性溶血性贫血,因为镰刀状的血红细胞阻塞血管导致组织器官受累。其中纯合子型的患
者症状严重,通常寿命不超过30岁。全球每年新增30万例患有SCD的新生儿,美国约10万例患者。
地中海贫血是指血红蛋白α或β肽链合成障碍导致的贫血,属常染色体隐性遗传罕见病,其中β链合成缺失被称为β型地中海贫血,是最常见的一种类型。血红蛋
白的肽链缺失导致运输氧气的能力受损,刺激红细胞生成素分泌增加,造成其他并发症如骨骼疾病、脾脏肿大和心脏疾病。地贫基因的携带率约占世界人口的
1.5% (8000万~9000万),每年约诞生6.8万名患有地贫的儿童。
目前这两种遗传性贫血缺乏有效的治疗手段,需要通过移植、输血、长期使用除铁剂来维持生命。BlueBird研发的beti-cel利用慢病毒载体将改良后的βA-T87Q-
珠蛋白基因整合入自体CD34+造血干细胞以一次性治疗地中海贫血,已于2022年8月获得FDA批准,定价280万美元,但是慢病毒载体存在潜在致癌风险。
┃ 镰刀型细胞贫血致病机制 ┃ 地中海贫血致病机制
缺失导致β地贫
缺失导致α地贫
证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号:证监许可(2009)1210 号 未经许可,禁止转载 3 资料来源:/learning-center/causes-sickle-
cell-disease/ ,https://alevelbiology.co.uk/notes/hemoglobin/,华创证券
提升胚胎血红蛋白表达水平能够缓解疾病症状
证 券 研 究 报 告
成人血红蛋白由α链和β链构成,其中β链是在出生后开始合成,而胚胎期的血红蛋白主要是由α链和γ链构成。BCL11A是调控γ链和β链转
换的主要转录因子,能够结合胚胎血红蛋白γ链基因的启动子区域,抑制其表达。
HbF相比HbA具有更强的氧结合能力,此前研究表明在镰刀型贫血和地中海贫血患者中提升血红蛋白γ链的表达能够有效缓解贫血症状,
因此通过基因编辑调控BCL11A的表达从而提升HbF水平成为了一种潜在的治疗手段。
┃ 血红蛋白类型转换的调控机制 ┃ TDT及SCD患者中HbF水平与症状严重程度相关
证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号:证监许可(2009)1210 号 未经许可,禁止转载 4
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