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通过诱导剪接位点碱基突变或多聚嘧啶区碱基置换调控RNA剪接的方法.pdfVIP

通过诱导剪接位点碱基突变或多聚嘧啶区碱基置换调控RNA剪接的方法.pdf

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    公开了通过诱导剪接位点碱基突变或多聚嘧啶区碱基置换调控RNA剪接的方法，所述方法包括在所述细胞中表达靶向性的胞嘧啶脱氨酶，以诱导该细胞中感兴趣基因的感兴趣内含子的3’剪接位点AG突变为AA，或感兴趣基因的感兴趣内含子的5’剪接位点GT突变为AT，或感兴趣基因的感兴趣内含子的多聚嘧啶区的多个C分别突变为T。利用该方法可特异性阻断外显子识别过程，调控内源性mRNA的选择性剪接过程，可诱导外显子跳读、激活替代剪接位点、诱导互斥外显子转换、诱导内含子包含及增强外显子的包含。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局

    (12)发明专利申请

    (10)申请公布号CN109295053A

    (43)申请公布日

    2019.02.01

    (21)申请号20181

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