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2024儿童动脉性肺动脉高压研究现状及进展

摘要

一

儿童动脉性肺动脉高压(PAH)可见千各个年龄段，是种严重威胁儿童

健康和生命的恶性致死性疾病。国内外针对儿童PAH的研究较少，儿童

PAH自然病程、临床特点长期生存等有待进一步阐明，治疗策略和危险

评估方法等仍需要大量循证医学证据支持。现对儿童PAH的流行病学、

临床特点、生存情况、风险评估和治疗策略等方面的研究进展以及存在的

问题和挑战进行综述

动脉阳柿动脉高压（pulmonaryarterialhypertension,一

PAH)是种

以肺动脉压力升高，肺血管重构为主要特点的恶性致死性疾病，可见千各

个年龄阶段，包括儿童[11既往指南将儿童PAH定义为大千3月龄的

儿童在海平面水平右心导管测得的肺动脉平均压江25mmHg(1

mmHg=0.133kPa)，肺毛细血管梩压�15mmHg，肺血管阻力指数2!:.3

WU·m2[2]。2018年世界肺动脉高压大会(WorldSymposiumon

PulmonaryHypertension,WSPH)将肺动脉高压的诊断标准调整为肺

动脉平均压＞20mmHg，儿科工作组推荐在儿童中使用同样的诊断标准

[31儿童PAH与成人PAH在病因、病理生理机制方面存在相似之处，

但同时也具有其独特性。儿童PAH的肺血管结构、功能及病理改变、自

然病程和对靶向药物治疗的反应等均与成人存在差异［4]。然而与成人

PAH相比，针对儿童PAH的研究较少，其疾病机制，自然病程，长期生

存，最优的治疗策略等均有待进—步研究。现主要总结儿童PAH的流行

病学、临床特点、生存渭况、风险评估和治疗策略等方面的研究进展以及

存在的间题和挑战。

一、发病率和患病率

儿童PAH的发病率和患病率数据多来源千欧美发达国家，估计年发病率

为(1.6~3.0)/100万；患病率为(9.8~20)/100万[5,61美国研究

报道小千2岁患儿的发病率和患病率较高，2岁及以后显著下降[7]；英

国2022年的一项全国性登记注册研究也报告了类似随年龄变化的发病率，

1岁以下儿童PAH的年发病率显著高千其他年龄段[5.89/100万比

(1.08~1.95)/100万］［51发育因素在儿童PAH发生发展中的重要作

用。

来自亚洲，尤其是发展中国家的儿童PAH流行病学数据较缺乏，土耳其

8

的一项研究报告了土耳其儿童肺动脉高压的发病率[，]该研究报道土耳

其儿童特发阳柿动脉高压(idiopathicpulmonaryarterialhypertension,

IPAH)，体－肺分流型先天性心脏病相关肺动脉高压(pulmonaryarterial

hypertensionassociatedwithcongenitalheartdisease,