医学研究设计基本原则.ppt

提高均衡性的策略（1）研究设计者本身应具有较丰富的专业知识和统计学知识,对拟研究的课题的基本情况有较为全面地掌握,对相关的文献资料比较熟悉,对相关的实验技术、难点和可能出现的异常现象比较了解,并有一定的把握。（2）实验设计方案初稿制定出来以后,研究者不仅自己要反复修改,还应请几位同行专家帮助修改,以弥补个别人在某些专业知识方面的不足,从专业角度使实验设计方案进一步完善。（3）经过同行专家审阅后的实验设计方案,从专业角度看是不会有太大问题的。但这并不能保证它在统计学方面是无可置疑的。因此,请一、二位对统计学研究得较深入的统计学工作者严把实验设计方案的质量关是很有必要的。第63页,共73页，2024年2月25日，星期天违背均衡原则的案例分析原文题目：血清高敏C－反应蛋白在心血管病变中的表达特性实验设计：对照组：健康对照组340名,男191名,女149名,年龄19～72岁(排除明显炎症感染个体);在健康对照组年龄分组中,50岁以上的人数只有20人。实验组：冠脉造影患者341例,男245名,女96名,年龄29～80岁;急性心肌梗死患者86例,男70例,女16例,年龄42～89岁。实验效应测量：采用胶乳增强免疫(超敏)比浊法,定量检测心血管病变中的表达情况。第64页,共73页，2024年2月25日，星期天辨析与解释:根据常识,心血管系统疾病大都发生在年龄较大的人身上,就是说年龄越大心血管病患者就越多,本例中健康人年龄分组在50岁以上的人数大大少于其他组。应在实验设计时,结合专业知识,各性别组样本例数、各年龄段例数都应分别接近,本资料健康人对照组应多选取年龄较大的人,这样与其他组相比较更有说服力。第65页,共73页，2024年2月25日，星期天第六节

医学科研选题与实验设计举例例1．饮水中钙含量与地方性甲状腺肿的关系本课题的选题过程：1.研究者在实际工作中发现当地居民地方性甲状腺肿发病率很高，而当地水与食物中碘含量属于正常水平，究竟是什么原因引起当地地方性甲状腺肿发病率高?这个问题引起了研究者的思考。第66页,共73页，2024年2月25日，星期天2.有关专业的理论与实践已经明确：如果人体内不缺碘，不能引起地方性甲状腺肿。而当地的实际情况是，水和食物中碘的来源充足，人体摄人的碘含量正常。那么，人体内缺碘的唯一可能是次发性的，即碘随水和食物进人体后未能被机体充分利用。3.研究者有了这样一个初始意念之后，经过查阅文献，得到三方面有关资料：(1)钙离子和碘离子在小肠中可形成不溶性的沉淀物，不被吸收；(2)摄人高钙时氯的再吸收率增加，导致碘的排出量增大；(3)动物长期饲以高钙食物，促使甲状腺大量分泌降钙素，造成甲状腺滤泡增大。第67页,共73页，2024年2月25日，星期天4.文献资料使研究者的初始意念得到合理的解释：水中含钙量增高，会使碘在肠管中沉淀，减少吸收；而钙的大量吸收又导致碘的损失。少入多出，体内碘必然不足，造成次生性缺碘，形成地方性甲状腺肿。5.假设形成后，验证手段是检验饮水中钙的含量。6.经过调查研究，完全证实饮水中含钙量非常高。高钙饮水的动物实验也出现甲状腺肿大。7.采取改良饮水的措施，地方性甲状腺肿的发病率下降。8.这一科研的结论，再一次证明了只有体内缺碘，才能引起地方性甲状腺肿这一病因学的基本原理。第68页,共73页，2024年2月25日，星期天例2：某内科医生从医疗工作的实践中认识到用某药治疗慢性气管炎的疗效不理想。关于该药的文献报道也不一致。该医生想弄清楚此药的确切疗效。1.有了初始意念，他开始查阅关于此药的性能、作用、疗效等有关文献，思考了以下几方面问题：(1)此药治疗慢性气管炎是否确实有效?(2)慢性气管炎患者是否可以自然好转?(3)文献中对疗效的评价标准是否恰当?(4)如果此药治疗慢性气管炎有效，是否因患者的病情、病程或健康状况不同而疗效有所不同?(5)此药治疗慢性气管炎是否因药物质量、泡制方法、用药剂量及用药方法不同而疗效不同?第69页,共73页，2024年2月25日，星期天2．该医生带着上述这些问题又进一步查阅了文献，形成以下概念：(1)从药理上可以推断该药对缓解呼吸道症状有作用。(2)慢性气管炎患者的部分症状可以自然消失，但大部分症状非短期内能改善。(3)文献报道中判断疗效的客观依据不统一。(4)样本的选择与分配无随机化方案，临床疗效判断缺乏严格的对照比较。(5)文献报道的临床试验所用的该药剂量相差较大。大剂量者，呼吸道刺激症状明显，疗效不佳；小剂