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2024儿童高尿酸血症与痛风的药物治疗（全文）

高尿酸血症(HUA)与痛风临床较常见，HUA是噤呤代谢紊乱所致的代

谢异常综合征，可致痛风与尿酸性肾病；痛风是一种单钠尿酸盐沉积在关

节引起的晶体相关性关节病，与HUA有关，可见于儿童青少年。儿童青

少年起病的HUA称早发型HUA，病程进展快，与成年HUA者相比，其

更易出现痛风、肾功能不全，与高脂血症、高血压、胰岛素抵抗等密切相

关，可增加心血管疾病的发生风险，并可能延续至成年，引起成年早期生

活质量严重下降。

HUA是正常噤呤饮食状态下，成人非同日2次空腹血尿酸水

平＞420µmol/L。儿童青少年HUA的界定尚未达成一致，多采用梅奥诊

所的截断值，与先天后天因素有关，如基因变异、糖原累积病、恶性肿

瘤、组织缺氧、骨髓移植、慢性肾病、肥胖等，可分为尿酸排泄不良型、

尿酸生成过多型、混合型，或无症状性HUA、症状性HUA（如痛风性关

节炎、尿酸性肾病L

降尿酸药物治疗HUA与痛风，可控制血尿酸水平，避免尿酸盐的沉积。

《儿童青少年肥胖合并高尿酸血症的评估及营养管理》(2023年）中指出，

对经严格的营养干预后血尿酸＞540-600µmol/L者建议加用降尿酸药物

治疗。成人推荐目标血尿酸水平360µmol/L，青少年尿酸水平高于成人，

可将目标尿酸值控制在同年龄同性别的参考值范围内，但不能超过

540µmol/L。

目前常用的降尿酸药物包括抑制尿酸合成药物黄噤呤氧化酶抑制剂、促进

尿酸排泄药物、尿酸氧化酶。尿酸排泄不良型适用促进尿酸排泄药物，尿

酸生成过多型适用抑制尿酸合成药物，混合型常需联合用药。

一、黄嗦呤氧化酶抑制剂

如别嗦醇、非布索坦，通过抑制黄嗦呤氧化酶活性而减少尿酸的合成，进

而降低血尿酸水平，可为降尿酸的一线用药，可用千高尿酸血症、痛风的

治疗。

＠别噤醇

次黄嗦呤类似物，可竞争性抑制黄嗦呤氧化酶而阻断尿酸的生成，有良好

的降尿酸效果，仅对还原型的黄噤呤氧化酶有抑制作用，其对已形成的高

尿酸血症无效，尤适千尿酸生成增多型者，也用千高尿酸血症的预防或轻

度高尿酸血症的治疗，或明显高尿酸血症伴葡萄糖－6－磷酸脱氢酶

(G-6-PD)缺乏症者。

《痛风基层合理用药指南》(2021年）中指出，儿童6岁50mg／次1-3

、

次／d;6-10岁100mg／次、1-3次／d。剂量可酌清调整。《儿童肿瘤溶解

综合征诊疗指南》(2021年）中指出，别嗦醇主要用千预防高尿酸血症，

口服剂量推荐200-300mg/(m2·d),�600mg/,每8h1次；＜10kg

婴儿推荐10mg/(kg·)，每8h

1次。在肿瘤化疗／治疗前12-24h用药，

能更有效预防血尿酸升高。

注意事项：

►可引起别噤醇前体次黄嗦呤、黄嗦呤的血清水平升高，为防止次黄噤呤、

黄噤呤在肾小管沉积致急性肾损伤，故需加强水化与监测。

►可引起超敏反应如血管炎、Steven-Johnson综合征，HLA-8*5801基

因阳性者禁用。建议条件允许治疗前可行HLA-8*5801基因检测。

►别嗦醇由肾脏排泄，eGFR1Sml/min禁用。

►可引起肝损害，严重肝功能不全者禁用。

►可引起骨髓抑制