儿童临床试验药物警戒技术指导原则.pdfVIP

目录

一、背景2

二、总体考虑3

（一）基本原则3

（二）知情同意4

（三）各参与方职责4

三、儿童临床试验药物警戒需特殊关注的安全风险5

（一）重要的缺失信息6

（二）儿童特有的不良反应7

（三）其他风险9

四、儿童临床试验期间安全性评估与报告10

（一）临床风险管理计划10

（二）个例安全性报告12

（三）研发期间安全性更新报告13

（四）上市后安全性研究14

（五）安全信息沟通15

（六）沟通交流17

参考文献18

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1一、背景

2我国《药品管理法》指出，国家建立药物警戒制度，

3对药品不良反应及其他与用药有关的有害反应进行监测、

4识别、评估和控制。2021年，国家首次发布并实施《药物

5警戒质量管理规范》（GVP）,其中包含临床试验期间的药物

6警戒。开展药物警戒的目的是最大限度地降低药品安全风

7险，保护和促进公众健康。

8近年来，随着我国鼓励和促进儿童用药的研发创新，

9儿童药物临床试验逐渐增多。儿童的体格、生理及心理发

10育是一个动态发展的过程，药物进入体内后的吸收、分布、

11代谢和排泄，以及对药物的反应与成人之间可能存在显著

12差异，从而决定了儿童受试者在临床试验中可能面临不同

13于成人的其他安全风险，需要对儿童临床试验的药物警戒

14进行特殊考虑，以更好地保护儿童受试者。因此，本指导

15原则旨在阐明儿童临床试验药物警戒的总体原则和特殊考

16虑等，为儿童临床试验安全风险识别、评估与控制提供参

17考。在本指导原则中，儿童人群指年龄在18岁以下的青少

18年及年龄低于青少年的小年龄段儿童（包括早产新生儿、

[1]

19足月新生儿、婴幼儿、儿童）。

20本指导原则适用于中药、化学药和生物制品，不包括

21疫苗产品。应用本指导原则设计和开展临床试验时，需同

-2-

[2]

22时参考《药物临床试验质量管理规范》（GoodClinical

23Practice，GCP）、国际人用药品注册技术协调会

24（InternationalCouncilforHarmonisationofTechnical

25RequirementsforPharmaceuticalsforHumanUse,ICH）和其

26他国内已发布的相关指导原则。

27本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识，

28不具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展，本指

29导原则中的相关内容将不断完善与更新。

30二、总体考虑

31（一）基本原则

32高质量的药物警戒是任何临床试验项目的基本组成部

33分，儿童临床试验药物警戒需遵循临床试验期间药物警戒

34的基本要求，即申办者应全面收集儿童临床试验期间的安

35全性信息并开展风险监测、识别、评估和控制。

36开展儿童药物临床试验需进行充分的伦理学考虑，应

37符合科学需要、直接获益、风险最小化等原则。如果成人

38临床试验数据可外推至儿童，开展成人临床试验可最大程

39度减少临床试验中儿童人群的暴露。基于已有的临床和/或

40非临床安全性数据，儿童人群参加临床试验应可直接获益，

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41任何潜在的损害应是短暂性或可逆性的，且不应出现严重

42的疼痛、不适或损害等，或将其可能性降至最低。

43（二