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1汇报人：2024-02-05我国罕见病用药保障创新模式研究

目录contents引言我国罕见病用药保障政策分析国际罕见病用药保障模式借鉴我国罕见病用药保障创新模式构建实证研究：以某省为例结论与展望

301引言

03创新模式研究的必要性传统的用药保障模式已无法满足罕见病患者的需求，急需探索新的创新模式。01罕见病用药保障的重要性罕见病患者面临着巨大的生存压力，用药保障是关乎他们生命健康的重要问题。02政策推动与社会关注近年来，国家层面出台了一系列政策，推动罕见病用药保障工作，同时社会各界也对此给予了高度关注。研究背景与意义

罕见病是指发病率极低的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。罕见病定义根据发病原因和症状表现，罕见病可分为多种类型，如遗传性疾病、代谢性疾病、免疫性疾病等。罕见病分类罕见病定义及分类

国内现状我国罕见病用药保障工作起步较晚，但近年来取得了显著进展，包括建立罕见病用药保障机制、推动相关药物研发等。国外现状国外在罕见病用药保障方面积累了丰富的经验，建立了完善的法律法规体系、审批制度和医疗保障体系。同时，国外还积极推动国际合作，共同应对罕见病挑战。国内外对比分析通过对比分析国内外罕见病用药保障现状，可以发现我国在政策制定、药物研发、医疗保障等方面仍存在差距，需要进一步加强和完善相关工作。国内外罕见病用药保障现状

302我国罕见病用药保障政策分析

国家层面政策梳理01国家药品监督管理局发布的罕见病药物相关政策，包括优先审评审批、市场独占期等鼓励措施。02国家卫生健康委员会等部委联合发布的罕见病诊疗与保障相关政策，如罕见病诊疗指南、诊疗协作网等。03国家医疗保障局在医保目录调整中，对罕见病用药的准入和支付政策。

03地方政府建立的罕见病专项救助基金、慈善捐赠等多元化保障措施。01各地医保局在地方医保目录中，对罕见病用药的保障政策和实践。02地方政府在财政、税收等方面对罕见病药物研发和生产的支持政策。地方层面政策实践

通过数据分析、问卷调查等方式，评估罕见病用药保障政策对患者、医疗机构、制药企业等各方的影响和效果。包括政策覆盖面不足、保障力度有限、患者经济负担重、药物研发和生产动力不足等问题。同时，各地政策差异较大，缺乏统一性和协调性。政策效果评估及存在问题存在问题政策效果评估

303国际罕见病用药保障模式借鉴

美国通过《孤儿药法案》等法律法规，为罕见病药物研发、审批、市场准入等提供政策支持。立法保障美国利用市场机制，鼓励制药企业研发罕见病药物，通过给予市场独占权等激励措施，保证企业收益。市场机制政府在罕见病药物研发、生产、销售等环节发挥引导作用，推动建立全国性的罕见病诊疗和研究中心。政府引导美国模式介绍

欧洲各国通过立法，明确罕见病定义和药物研发、审批、报销等政策支持。立法保障协作机制社会参与欧洲建立跨国协作机制，共同开展罕见病研究、药物研发和临床试验等，实现资源共享和优势互补。欧洲各国注重发挥社会组织、患者团体等在罕见病药物研发、宣传、教育等方面的作用。030201欧洲模式介绍

立法保障日本制定《罕见病用药管理制度》等法律法规，为罕见病药物研发、生产、销售等提供法律保障。政府主导日本政府在罕见病药物研发、生产、销售等环节发挥主导作用，给予企业资金、税收等支持。医保覆盖日本将部分罕见病药物纳入医保范围，减轻患者经济负担。日本模式介绍

借鉴国际经验，完善我国罕见病相关法律法规，为药物研发、审批、市场准入等提供政策支持。加强立法保障利用市场机制，鼓励企业研发罕见病药物，通过给予市场独占权等激励措施，保证企业收益。发挥市场机制作用加强政府在罕见病药物研发、生产、销售等环节的引导作用，推动建立全国性的罕见病诊疗和研究中心。强化政府引导注重发挥社会组织、患者团体等在罕见病药物研发、宣传、教育等方面的作用，提高公众对罕见病的认知度和关注度。促进社会参与国际经验对我国的启示

304我国罕见病用药保障创新模式构建

建立多层次保障体系设立国家罕见病用药保障基金，为罕见病患者提供经济支持。鼓励社会慈善组织参与罕见病用药保障，拓宽资金来源渠道。构建地方政府罕见病用药保障体系，因地制宜制定保障政策。推动商业保险公司开发罕见病保险产品，减轻患者经济负担。

加强药品研发与生产激励建立罕见病药品研发与生产激励机制，给予税收、审批等政策支持。加强罕见病药品知识产权保护，保障创新者合法权益。加大罕见病药品研发资金投入，支持创新药物研发。引导企业加强罕见病药品研发与生产合作，促进技术交流与共享。善医保支付与报销机制将罕见病药品纳入国家医保目录，提高药品可及性。建立罕见病药品医保支付标准与动态调整机制，保障患者用药需求。优化罕见病药品医保报销流程，简化手续、提高报销效率。探索建立罕见病药品医保预付制度，降低企业资金压力。

建立罕