依库珠单抗注射液-临床用药解读.pptx

依库珠单抗注射液

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?全身型重症肌无力(gMG)为第一批罕见病目录病种（编号32）

?难治性gMG约占gMG的5-15%14-17，发病年龄更年轻、女性居多、临床症状表现更严重18,19

?疾病负担重：发生急性加重风险是非难治的4.7倍20，28%难治性gMG患者每年发生至少1次MG危象21，17%1年内发生呼吸衰竭22，平均住院时长22.19天/年22

?我国重症肌无力(MG)发病率约为6.8/100万23，其中抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力约占其2-7%14-17,22,24-25，预估目前中国年发患者约500人*;;

TRUMPH和SHEPHERD等研究：依库珠单抗治疗快速持续减少血管内溶血b，中位LDH值降低86.9%28；血栓栓塞事件相对减少92%29c，脱离输血相对增加90%28d;

REGAIN/REGAINOLE研究：60%患者26周实现MG-

ADL评分临床应答38；疾病加重发生率降低65%，MG相

关住院率降低72%39a;;;

?现国家医保目录内无其他针对PNH、aHUS和难治性gMGa的靶向治疗药物，也无C5补体抑制剂

?可有效填补现医保目录内药品保障的空白，以及临床靶向药物治疗空白;

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