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基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则.docx

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    基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则

    基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则

    2023年4月

    目录

    一、概述 1

    二、试验设计 2

    （一）基本考虑 2

    （二）受试者的选择 3

    （三）剂量选择 4

    （四）有效性终点 4

    （五）对受试者的监测 5

    1.有效性相关的监测 5

    2.安全性相关的监测 5

    三、确证性临床试验关键考虑要点 6

    四、参考文献 8

    1

    基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则

    一、概述

    血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类，主要为血友病A（凝血因子Ⅷ[FactorⅧ

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