医药生物行业Larimar，FA领域首个DiseaseModifyingTherapy.pdf

◼公司概况

目◼行业概况

◼研发分析

◼风险提示

录

3

➢Larimar是一家总部位于美国费城的临床阶段Biotech，根据2023年年报，公司仅42名员工。公司前生为Zafgen(ZFGN.O)，2019年与

Chondiral合并后更名为Larimar(LRMR.O)，并获得目前管线中这款核心品种Nomlabofusp(Nomla)。

➢目前公司管线中仅1款临床阶段在研品种，即用于治疗弗里德希氏共济失调(Friedreich’sataxia，FA)的Nomla。该品种目前在临床注册

性临床2期阶段，预计2024Q4读出数据，如若一切顺利，公司将于2025H2在美国提交上市申请。由于FA为西欧后裔高发遗传性罕见病，

因此，欧洲也将会是公司重点布局的地区。

➢目前公司尚未有产品进入商业化阶段，因此暂无任何产品销售收入，且因必要研发及管理投入导致公司目前仍处于亏损阶段。

➢截至2023年底，公司流动资产共计8680万美金，结合2024年2月融资约1.7亿美元，预计可支持公司运营至2026年，如若Nomla临床及上

市顺利，则2026年或将产生销售收入。

➢后续公司将进一步扩大CPP蛋白酶补充疗法技术平台，开发更多罕见病药物管线。

资料来源：MarketScreener，公司官网，GlobeNewswire，华福证券研究所4

➢2019：Zafgen与Chondiral合并成立新公司，更名为Larimar。

➢2020：由于疫情、mRNA技术突破、美联储降息等原因带动美股生物科技领域普涨，公司受益于大环境，同时因被纳入纳斯达克生物

医药指数，股价创下新高。

➢2021~2023：公司公布Nomla临床1期数据，由于临床前动物模型数据在安全性方面有一定不确定性，FDA要求暂停OLE临床，虽然后

续部分放行，但疗效理论上更好的高剂量组一直未能重启，因此公司不得不改变临床计划，股价也一直处于低迷状态。

➢2024：公司读出首个临床2期数据，biomarker以及安全性数据良好，OLE研究启动，并公布2025H2提交上市申请的计划，且FDA不仅

终于取消对50mg组的临床暂停，还将Nomla纳入STARTPILOTProgram，股价连续反弹。

12/15：公司被纳入纳

3/1：Reata创新品种

斯达克生物医药指数

5/11：公司公布Nomlabofusp阳性一期Skyclarys获批，成为

数据，患者体内FXN呈剂量依赖性，FA领域首个药物，华

但头一日的10Q资料显示临床前动物8/12：公司与FDA召开尔街预计该品种峰值2/12:公司公布临床2期阳5/20:FDA最终取消

模型在安全性方面有一定不确定性了TypeC会议，讨论如销售个达到10亿美元性数据，并提出最快可于所有临床暂停，公

何解决临床暂停的问题2025H2提交上市申请司可提升剂量