核酸药物的研究进展.doc

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核酸药物的研究进展

摘要

基因治疗方法，就是将致病基因修补为正常基因，从源头进行干预，直接抑制相关的疾病基因，使其不能表达出病理性蛋白，或者引入正常的蛋白的基因，弥补功能蛋白的不足和发挥正向调控作用。体内表达出或者人工化学合成的核酸药物主要针对致病性RNA，本文简要综述了近年来核酸药物特别是反义核酸以及化学修饰在提高核酸药物的药效、抗酶解稳定性等方面的进展。并对今后核酸药物的发展给出建议，以期更多核酸药物应用于临床治疗。

关键词：基因治疗；核酸药物；化学修饰；药物作用

Chemicalmodificationandactionofmarketednucle