医药生物行业专题报告：Larimar，FA领域首个Disease+Modifying+Therapy-240718-华福证券-19页.pdf

医医药生物药生物

行业评级强于大市（维持评级）

2024年7月18日

Larimar:FA领域首个DiseaseModifyingTherapy

证券分析师：

盛丽华执业证书编号：S0210523020001

请务必阅读报告末页的重要声明

➢小而美的罕见病创新药公司，有望迎来首款商业化产品。Larimar是一家专注罕见病FA蛋白酶补充疗法(Nomla)的公司，Nomla

目前在注册性临床阶段，如若成功，将于2025H2提交上市申请。公司将于2024Q4公布OLE临床数据，包括首个临床疗效的数

据，是该品种进入临床以来最重要的催化剂。

➢Nomla确定性强，FA药物竞争格局好：确定性方面，FA属于基因突变导致的蛋白酶缺失疾病，Nomla可以直接向体内补充该蛋

白，机制明确，且临床2期biomarker数据良好，临床前动物实验证实该疗法可以显著延长小鼠寿命，我们认为成功概率较高。

竞争格局方面，目前仅有1款已上市的FA药物——Skyclarys，尽管该品种并不直接针对病因而且疗效并不突出，但研发出该品

种的公司Reata依旧以73亿美元高价被Biogen收购，侧面印证了FA药物的价值以及市场需求的迫切程度，其他临床阶段的品种

包括基因疗法，但基因疗法系统性递送率还有待突破。

➢特殊审批路径加持：Nomla被纳入FDASTARTPILOTPROGRAM，有望以临床2期biomarker数据提交上市申请。

➢风险提示：临床2期OLE研究失败的风险，药物安全性不及预期的风险；FDA不予批准的风险；药物上市后销售不及预期的风

险；因定价过高保险不予支付的风险；竞争格局恶化的风险；美国继续推迟降息造成融资环境恶化的风险等。

2

◼公司概况

目◼行业概况

◼研发分析

◼风险提示

录

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➢Larimar是一家总部位于美国费城的临床阶段Biotech，根据2023年年报，公司仅42名员工。公司前生为Zafgen(ZFGN.O)，2019年与

Chondiral合并后更名为Larimar(LRMR.O)，并获得目前管线中这款核心品种Nomlabofusp(Nomla)。

➢目前公司管线中仅1款临床阶段在研品种，即用于治疗弗里德希氏共济失调(Friedreich’sataxia，FA)的Nomla。该品种目前在临床注册

性临床2期阶段，预计2024Q4读出数据，如若一切顺利，公司将于2025H2在美国提交上市申请。由于FA为西欧后裔高发遗传性罕见病，

因此，欧洲也将会是公司重点布局的地区。

➢目前公司尚未有产品进入商业化阶段，因此暂无任何产品销售收入，且因必要研发及管理投入导致公司目前仍处于亏损阶段。

➢截至2023年底，公司流动资产共计8680万美金，结合2024年2月融资约1.7亿美元，预计可支持公司运营至2026年，如若Nomla临床及上

市顺利，则2026年或将产生销售收入。

➢后续公司将进一步扩大CPP蛋白酶补充疗法技术平台，开发更多罕见病药物管线。

资料来源：MarketScreener，公司官网，GlobeNewswire，华福证券研究所4

➢2019：Zafgen与Chondiral合并成立新公司，更名为Larimar。

➢2020：由于疫情、mRNA技术突破、美联储降息等原因带动美股生物科技领域普涨，公司受益于大环境，同时因被纳入纳斯达克生物

医药指数，股价创下新高。

➢2021~2023：公司公布Nomla临床1期数据，由于临床前动物模型数据在安全性方面有一定不确定性，FDA要求暂