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基因工程药物研究与应用新进展

Geneticengineeringdrugresearchandapplicationprogress

XXX（学号：XXXXXXXXXX）

[摘要]自1972年DNA重组技术诞生以来，生命科学进入了一个崭新的发展时期。

以基因工程为核心的现代生物技术已应用到医药、化工、环境等各个领域。基因

技术的迅速发展不仅使医学基础学科发生了革命性的变化，也为医药工业发展开

辟了广阔的前景，以DNA重组技术为基础基因工程技术改造和替代传统的医药工

业技术已成为重要的发展方向。本文主要介绍了基因药物的定义、获得途径、一

些前沿技术以及基因药物的应用与发展前景。

[关键词]生物技术药物基因工程药物基因工程发展前景

基因工程药物又称生物技术药物，是利用生物体、生物组织、细胞或其他成

分，综合应用生物学与医学、生物化学与分子生物学、微生物学与免疫学、物理

化学与工程学和药学的原理与方法加工制造而成的一大类用于预防、诊断、治疗

和健康保健的制品。广义的生物技术药物包括以动物、植物、微生物和海洋生物

为原料制取的各种天然生物活性物质及其人工合成或部分合成的天然物质类似

物，也包括应用生物工程技术制造生产的新生物技术药物。根据人们的愿望设计

的基因，在体外剪切组合，并和载体DNA连接，然后将载体导入宿主细胞，使

目的基因在宿主细胞中得到复制与表达，最后将表达的目的蛋白质纯化及做成制

剂，从而成为蛋白类药或疫苗。

生物技术药物具有药理活性高、治疗的针对性强，疗效可靠、毒副作用少等

特点。现在，生物制药技术的产业化已进入投资收获期，生物技术药品已应用和

渗透到医药、保健食品和日化产品等各个领域，尤其在新药研究、开发、生产以

及改造传统制药工业中得到日益广泛的应用。生物制药产业已成为最活跃、进展

最快的产业之一，给人类的健康带来了巨大的贡献。

1生物技术研究

1.1生物技术

生物技术就是利用生物有机体（这些生物有机体包括从微生物至高等动、植

物）或其组成部分（包括器官、组织、细胞或细胞器等）发展新产品或新工艺的

一种体系。

1.2基因工程

（一）基因

基因是脱氧核糖核酸（DNA）分子上的一个特定有效片段。不同基因的遗传

信息，存在于各自片段上的碱基排列顺序之中。基因通过转录出的信使使核糖核

酸（mRNA），知道合成特定的蛋白质，使基因得以表达。

（二）基因工程

基因工程又叫遗传工程，是指在基因水平上采用与工程设计十分类似的方

法，按照人们的需要进行设计，然后按设计方案创建出某种新的性状的生物新品

系，并使之稳定地遗传给后代。

2基因药物获得途径

2.1转基因植物

通过基因技术手段植入一种或几种外源基因，从而使其有效的表达出相应产

物的植物。具体是利用转基因植物生产基因工程疫苗，其过程就是将抗原基因通

过载体导入植物，让其在植物体内表达，以产生对某抗原的免疫应答。

2.2转基因动物

通过基因技术手段植入一种或几种外源基因，从而使其有效的表达相应产物

的动物。具体是利用转基因动物乳腺作为生物反应器，生产基因工程人类蛋白质

药物。运用转基因动物-乳腺体生物反应器技术来制造基因药物一种全新的生产

模式，具有很多无法比拟的优越性。

2.3发酵培养

利用微生物重组技术对微生物进行发酵、动物细胞培养是目前工业化生产基

因工程药物的最主要方法。由于常规的治疗药物在治疗和预防疾病时在组织细胞

内产量甚微，存在很多不足之处，不能满足了临床需求。然而基因工程突破了这

一局限性，可以生产大量满足临床应用的药物。这为基因药物的生产提供了有利

的条件，创造了极大的财富。

3基因药物的前沿技术

随着人类对基因的研究不断深入，基因药物陆续被研发出来，新型基因药

物不断产生，运用医药、化学、农业等各个领域。下面着重对效果比较肯定的基

因疫苗、反义RNA药物、三链DNA药物进行讨论。

3.1基因疫苗

3.11基因疫苗的免疫方法

目前使用的方法有以下几种：

（1）裸DNA直接注射：将裸质粒DNA直接注射到机体的肌肉、皮下、皮内、

粘膜、静脉内。这最简单的方法。

（2）脂质体包裹DNA直接注射：利用脂质体包裹DNA能与组织细胞发生膜

融合，从而在导入DNA时减少了核酸酶对DNA的破坏。注射途径同裸DNA直接

注射。

（3）繁殖