类器官技术与应用发展白皮书（2023-2024）.pdfVIP

前言

类器官，顾名思义，即类似于真实器官。科学地讲，类器官是由干细胞或者从病人身上提

取的肿瘤组织在特定的3D体外微环境下自组织发育而来的、高度模拟体内真实器官特征

的小型化的体外器官模型。这种高度仿真的特性，使得类器官能够精准地模拟目标组织或

器官的遗传与表观特征，为新药的临床前效价评估提供了前所未有的可能性。通过类器官，

药物研发可以在不伤害动物的前提下，进行更为全面和深入的测试，从而极大地提升了药

物研发的成功率，降低了后期开发成本。类器官技术的崛起，预示着新药研发可能进入“低

风险、低投入、高回报”的新纪元，有望打破医药界长期以来的“双十定律”束缚。此外，

其在精准治疗、再生医学等领域的广泛应用，更是为医学领域带来了无限的可能性和希望。

2009年，HansClevers等人使用来自小鼠肠道的成体干细胞培育出首个肠道类器官，开启

了类器官研究时代。近些年，类器官技术发展迅猛，取得了许多令人振奋的成就。

2022年，美国FDA首次完全基于在类器官芯片研究中获得的临床前疗效数据，与已有的

安全性数据相结合，批准一款在研疗法进入临床试验，打破了基于传统动物实验提供疗效

数据的惯例，这一决定不但体现了药物开发商对类器官芯片研究提供的数据的信心，也表

现了FDA对类器官芯片研究可信度的认可。这一突破有可能为上千种没有动物模型的疾

病提供支持临床研究的新渠道。

据统计，2021—2026年，全球类器官市场规模预计将保持以18.2%的年均复合增长率增长。

中国科研积累的提升也正加速类器官产业化的进程，目前国内有近30家企业进军类器官

领域，涵盖类器官和类器官芯片。

尽管类器官与器官芯片行业正处于蓬勃发展的初期阶段，类器官技术的实际应用仍面临着

诸多挑战。其中，重复性和一致性的不足成为制约其进一步发展的重大瓶颈，这主要归因

于行业标准尚未完善以及检测手段的相对匮乏。

然而，随着类器官在培养质控及样本合规性等方面能力的不断提升，以及相关积极政策的

出台与扶持，我们有理由相信类器官的发展前景将越来越广阔。这些能够忠实再现体内结

构和功能的类器官，将在细胞治疗、再生医学、体外诊断和药物发现等前沿领域发挥重要

作用，为医学研究和治疗带来革命性的变革。未来，我们有望见证类器官技术在医药领域

的广泛应用，为人类健康事业作出更大的贡献。

02

目录

前言02

第一章类器官概述05

一、类器官的概念05

二、类器官的分类05

2.1来源于ESC的类器官06

2.2来源于IPSC的类器官06

2.3来源于ASC的类器官06

三、类器官的应用方向07

3.1临床端：精准治疗器官再生07

3.2科研端：发育机制研究病理学研究08

3.3企业端：药物筛选药学评价09

第二章类器官的发展历程11

一、重大事件回顾11

二、2023-2024重大进展13

2.1科研进展13

2.2融资进展14

2.3应用进展16

第三章当前挑战与突破17

一、技术层面17

1.1类器官培养可重复性低，难以产业化17

1.2仿真度有待提升17

二、监管、伦理层面18

03

2.1缺乏行业规范与统一行业标准指导18

2.2市场缺乏检测手段19

2.3伦理难题19

第四章产业链格局21

一、类器官产业链格局21

二、国内外代表企业22

2.1国内代表企业22

2.2海外代表企业32

第五章类器官监管进展与解读35

一、美国35

二、欧洲36

三、日本37

四、中国37

结语39

免责声明40

04

第一章类器官概述

一、类器官的概念

类器官，本质上是器官的微型版本，可以利用成体干细胞或多能干细胞进行体外三维（3D）

培养，形成具有一定空间结构的组织类似物，在结构和功能上模拟真实器官，为理解人类

生物学提供了一个高度生理学相关的模型。这一相关性在药物开发领域尤其关键，而传统

模式在这一领域