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药物临床试验基地初次申报现场检查的专家提问及答案

1、脱落和剔除的概念和区别,

脱落病例指的是填写了知情同意书并筛选合格进入临床试验但没有完成临床试

验全程的观察的病例。脱落的原因很多，可能因为不良事件、患者失访、缺乏疗

效、患者主动撤回知情同意书等等。剔除病例指的是违反方案操作的病例，譬如

不符合入选标准，符合剔除标准，违反方案合并用药的规定，未按规定用药以致影

响药物疗效判断，资料不全影响疗效和安全性的判断等。

两种情况属于受试者经过筛选后入组，但没有完成试验的人群。这也就是筛选

表和入组表的区别所在。2、什么叫盲态审核,

指最后一份病历报告表输入数据库以后，直到第一次揭盲之前，对数据库数据

进行的核对和评价。参加盲态审核会议的人员包括主要研究者、申办者、监查员、

数据管理员和生物统计专业人员组成。盲态审核的内容包括对统计分析计划书的修

改和确认;对研究方案中主要内容的确认，如果欲作出修改，应以文件形式写入修

改方案;对全部入组病例的确认;和全部数据的确认，(包括脱落病例，主要疗效，

安全性数据等)盲态审核后数据将予以锁定。3、什么是生物等效性,

答:是指一种药物的不同制剂在相同实验条件下，给予相同的剂量，其吸收速

度与程度没有明显差别。生物等效性试验是指用生物利用度研究的方法，以药代

动力学参数为指标，比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条

件下，其活性成分吸收程度和速度有无统计学差异的人体试验。

生物等效性试验的目的都是通过测定血药浓度的方法，来比较不同的制剂对药

物吸收的影响，以及药物不同制剂之间的差异，以此来推测其临床治疗效果差异的

可接受性，即不同制剂之间的可替换性。按照《药品注册管理办法》的要求，属于

化学药品注册分类5、注册分类6的口服固体制剂需要进行生物等效性研究

5、临床试验中的原始资料有哪些,原始资料定义:答:

包括原始病历;受试者日记卡;实验室数据;检验报告单;药物领取、使用、回收

记录;知情同意书。6、关于设盲,什么时候一级揭盲什么时候二级揭盲,

答:临床试验中使一方或多方不知道受试者治疗分配的程序。单盲是指受试者

不知，双盲是指受试者、研究者、监察员或数据分析者均不知治疗分配。一级揭盲:

试验资料全部录入并锁定后，有保存盲底的工作人员进行第一次揭盲，分出A，B

组。二级揭盲:一级揭盲后，完成统计学分析后，再由研究单位和申办者进行第二

次揭盲，明确试验组和对照组，所有过程均由见证人。

7、ADR、SAE、AE的定义和区别,ADR:药品不良反应，指合格药品在正常用法

用量下出现的与用药目的无关的有害反应。

SAE:严重不良事件，指病人因使用药品引起的导致死亡、危及生命、致癌、制

致畸、致出生缺陷;导致显著的或永久的人体伤残或者器官功能的损害;导致住院或

住院时间延长;导致其他重要医学事件，如不进行治疗可能出现上述所列情况的。

药物临床试验中指签署了知情同意书后发生的上述情况。

AE:不良事件是指病人接受一种药品后出现的不良医学事件，但不一定与治疗

有因果关系。药物临床试验中指签署了知情同意书后发生的损害，不一定是不良医

学事件。

AE包含了ADR。

8、什么是ITT分析,什么是FAS集,什么是PPS集,答:ITT原则主要是基于处

理意向(即临床试验的设计方案)，同时也考虑实际的处理情况对受试者进行评估，

其治疗(或处理)的效应才能得到最佳的估计。因此，分配到任一处理组中的受试者

都应当作为该组成员被随访、评估和分析。ITT原则意味着临床试验的原始分析应

该包括所有经过随机化安排的受试者。全分析集(FAS)指合格病例和脱落病例的

集合，但不包括剔除病例。主要疗效指标缺失时，根据意向性分析(intentionto

treat，ITT分析)，用前一次结果结转。可比性分析和次要疗效指标的缺失值不作

结转，根据实际获得的数据分析。尽可能接近符合ITT原则的理想的受试者人群。

几乎包括所有的随机化后的受试者。可以从FAS中排除的情况:1.不符合入选标准

的受试者。2.在入组后没有任何随访记录的受试者。

符合方案集(PPS)指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集

合，即对符合试验方案、依从性好、完成CRF规定填写内容的病例进行分析(PP分

析)。

1、怎么实现随机,试验设计时，在统计已经生成了随机表